Ci si può fidare delle promesse dei farmaci contro il cancro?

La critica

Ci si può fidare delle promesse dei farmaci contro il cancro?

La metà dei nuovi farmaci oncologici non dimostra di allungare o migliorare la vita
redazione

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Dei 68 trattamenti per il cancro approvati tra il 2009 e il 2013, il 57 per cento è entrato in commercio sulla base di “endpoint surrogati”

Alzare l’asticella e puntare più in alto. L’invito esplicito, lanciato dalle pagine del British Medical Journal, è rivolto all’European Medicines Agency (Ema) i cui criteri di approvazione dei nuovi farmaci potrebbero essere troppo blandi.

Lo sostengono gli esperti del King’s College London e della London School of Economics che si sono concentrati su una specifica categoria di medicinali: i nuovi, costosissimi, farmaci contro il cancro. A supporto della loro ipotesi i ricercatori hanno analizzato i rapporti sull’approvazione dei medicinali antitumorali entrati sul mercato tra il 2009 e il 2013, concludendo che nella maggior parte dei casi i dati a sostegno della migliore qualità di vita dei pazienti o dell’allungamento della sopravvivenza sono risultati ai loro occhi deboli. 

Le decisioni dell’Ema si sono infatti per lo più basate su valutazioni indirette, ritenute dagli esperti inglesi non del tutto affidabili.  Mancano spesso dimostrazioni concrete e di “prima mano” sugli effettivi benefici per i pazienti.  Manca, in sostanza, la pistola fumante che metterebbe a tacere ogni dubbio affermando che “sì, grazie a quella determinata medicina il paziente è vissuto più a lungo ed è vissuto meglio”. 

Bisogna entrare nel dettaglio dello studio per capire quali ingranaggi del sistema sono sotto accusa.

Dei 68 trattamenti per il cancro approvati durante il periodo di osservazione, il 57 per cento è entrato in commercio sulla base di “endpoint surrogati”. Significa che gli studi clinici in questione hanno dedotto l’efficacia del farmaco con una o più misurazioni indirette dell’obiettivo prefissato. In estrema sintesi, funziona così: se si deve testare l’efficacia di un farmaco per prevenire l'infarto, piuttosto che aspettare che si verifichino gli atacchi di cuore nei pazienti (eventi per cui bisogna aspettare anni), si può misurare l'efficacia del farmaco su fattori noti per causare o aumentare il rischio di infarti (per esempio i livelli di colesterolo). 

In molti casi l'uso degli endpoint surrogati si tratta di una necessità, ma molto spesso è una  scorciatoia che consente ai costosissimi trial clinici di accorciare i tempi della sperimentazione.

Tuttavia, secondo i ricercatori, quasi mai questa procedura consente di portare sul mercato farmaci realmente in grado di dare un contributo decisivo alla salute.

Infatti, dei 68 farmaci oncologici analizzati dai ricercatori, dopo cinque anni dall’ingresso nel mercato solamente il 51 per cento dei medicinali ha mostrato vantaggi considerevoli sulla sopravvivenza o sulla qualità di vita rispetto ai farmaci precedentemente in uso o al placebo. 

Per il restante 49 per cento delle molecole approvate resta il dubbio: non è ben chiaro se siano effettivamente  in grado di allungare la vita dei pazienti e di migliore visibilmente i sintomi delle malattie. 

Alla luce di questi risultati, i ricercatori temono che le attuali regole per l’approvazione dei farmaci non siano l’ideale per ottenere terapie in grado di rispondere alle necessità dei pazienti e dei medici.

«Il ricorso agli endpoint surrogati - ha commentato Vinay Prasad, della Oregon Health & Science University - deve essere l’eccezione e non la regola. I costi e gli effetti collaterali dei farmaci per il cancro ci impongono di esporre i pazienti alle terapie solamente quando possiamo ragionevolmente aspettarci un miglioramento in termini di sopravvivenza e qualità di vita».