Nella lotta al cancro scende in campo CRISPR. L’editing genomico usato per impedire alle cellule tumorali di replicarsi

Lotta ai tumori

Nella lotta al cancro scende in campo CRISPR. L’editing genomico usato per impedire alle cellule tumorali di replicarsi

Un rivoluzionario sistema di trasferimento della terapia genica permette alle forbici molecolari di effettuare il taglio puntuale del Dna delle cellule tumorali impedendo loro di replicarsi. I test animali su due tumori aggressivi, glioblastoma e tumore alle ovaie, sono molto promettenti

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Immagin: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH
di redazione

Un taglio netto e risolutivo. È così che la terapia genica Crispr Cas9 potrebbe mettere fuori uso le cellule cancerose: una sforbiciata al Dna delle cellule ne impedirebbe la replicazione. L’ipotesi si fa più concreta grazie ai ricercatori dell’Università di Tel Aviv che hanno trovato un modo efficace per veicolare la terapia genica all’interno delle cellule tumorali. 

Si tratta di un nuovo tipo di nanoparticelle lipidiche capaci di trasportare l’intera cassetta degli attrezzi necessari all’intervento genico. La scoperta è di fondamentale importanza perché dimostra che le  terapie geniche contro il cancro sono una possibilità concreta.

Crispr Cas9 è un pacco ingombrante da trasportare e trovare un sistema di trasferimento efficace è una delle principali sfide degli scienziati. Il sistema messo a punto dai ricercatori di Tel Aviv, chiamato Crispr-Lnp, basato su nanoparticelle è stato testato con successo su due tipi di tumori particolarmente aggressivi, il glioblastoma (un tumore del cervello praticamente incurabile) e il tumore metasatico delle ovaie. Negli esperimenti sui topi la terapia genica è arrivata puntualmente a destinazione e ha distrutto le cellule cancerose tagliandone il Dna. 

La nuova rivoluzionaria tecnica di trasporto di Crispr Cas9 è stata descritta su Science Advances

«Questo è il primo studio al mondo a dimostrare che il sistema di modifica del genoma Crispr può essere utilizzato per trattare efficacemente il cancro in un animale vivente.  Va sottolineato che si tratta di chemioterapia. Non ci sono effetti collaterali, e una cellula cancerosa trattata in questo modo non tornerà mai più attiva. Le forbici molecolari di Cas9 tagliano il DNA della cellula, neutralizzandola e prevenendone permanentemente la replicazione», ha commentato Dan Peer, a capo dello studio. 

Nei topi affetti da glioblastoma un solo trattamento con Crispr-Lnp ha raddoppiato l’aspettativa di vita degli animali aumentando il tasso di sopravvivenza generale del 30 per cento. Negli animali con tumore delle ovaie metastatico il tasso di sopravvivenza generale è aumentato addirittura dell’80 per cento. 

«La tecnologia di modifica del genoma Crispr, in grado di identificare e alterare qualsiasi segmento genetico, ha rivoluzionato la nostra capacità di interrompere, riparare o persino sostituire i geni in modo personalizzato.  Nonostante il suo ampio utilizzo nella ricerca, l'implementazione clinica è ancora agli inizi perché è necessario un sistema di trasferimento efficace per fornire in modo sicuro e accurato Crispr alle cellule bersaglio. Il sistema di rilascio che abbiamo sviluppato è indirizzato al Dna responsabile della sopravvivenza delle cellule tumorali. Questo è un trattamento innovativo per i tumori aggressivi che oggi non hanno terapie efficaci».

I ricercatori sono convinti che il nuovo approccio terapeutico potrà essere utilizzato per altri tipi di tumore ma anche per alcune malattie corniche virali come l’Aids.