Malattie del sangue: un nuovo trattamento aumenta le possibilità di accedere al trapianto di midollo

L’alternativa

Malattie del sangue: un nuovo trattamento aumenta le possibilità di accedere al trapianto di midollo

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Per preparare il terreno al trapianto, eliminando le staminali difettose, si usa la chemioterapia o la radioterapia. Una nuova strategia pre-trapianto meno tossica promette di offrire una possibilità di cura anche alle persone più fragili
di redazione

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di tumori del sangue o altre malattie del sangue potrebbe in futuro essere proposto a un maggior numero di pazienti. Un gruppo di ricercatori della Stanfrod University ha infatti individuato un sistema più sicuro, a base di anticorpi, per preparare il terreno al trapianto. 

Attualmente per eliminare le cellule staminali ematopoietiche malate dal midollo osseo e lasciare spazio alle nuove cellule trapiantate si ricorre a trattamenti tossici, come chemioterapia o radioterapia. Non tutti i pazienti però possono sottoporsi a terapie così invasive e ad alto rischio di effetti collaterali. Gli scienziati americani propongono una procedura pre-trapianto meno pericolosa, capace di colpire con precisione solamente le cellule staminali ematopoietiche difettose da eliminare. 

Il nuovo trattamento, descritto sulle pagine di Blood, sfrutta le potenzialità di un anticorpo, Sr1, che ha come bersaglio una specifica proteina, chiamata Cd117, posizionata sulla superficie delle cellule staminali ematopoietiche con il compito di regolarne l’attività e la crescita. 

I ricercatori hanno testato la nuova strategia su un campione di topi modificati geneticamente per sviluppare la sindrome mielodisplastica umana (Mds), malattia che impedisce la formazione di cellule del sangue funzionanti. L’unico rimedio per i pazienti affetti da questa patologia, principalmente adulti, è il trapianto di cellule staminali che può essere particolarmente rischioso per gli individui più deboli. 

Gli scienziati hanno scoperto che l’anticorpo Sr1 riconosce la proteina Cd117 sulla superficie delle cellule staminali ematopoietiche malate. Testato sui topi, l’anticorpo ha dimostrato di agire bloccando la crescita delle staminali difettose. 

«SR1 colpisce direttamente le cellule che danno origine alla malattia eliminandole, anche se queste cellule in genere hanno un vantaggio competitivo significativo. Questo è il primo anticorpo diretto contro CD117 che ha dimostrato di eliminare cellule umane malate dal ricevente. Siamo molto soddisfatti dei risultati», hanno dichiarato i ricercatori. 

Nei casi più gravi, però, il trattamento a base di anticorpi potrebbe non essere sufficiente e richiedere in aggiunta altre terapie per eliminare del tutto el cellule malate. 

Dimostratasi sicura ed efficace sugli animali, la nuova strategia pre-trapianto potrebbe essere presto testata sugli esseri umani. La Food and Drugs Administration ha già pronunciato il via libera per un trial clinico su pazienti affetti da sindrome mielodisplastica utilizzando una versione di Sr1 adatta alla sperimentazione umana. 

«Siamo molto fiduciosi che questo filone di ricerca avrà un impatto positivo sui pazienti, consentendo una migliore eradicazione delle cellule malate e un più efficace attecchimento di cellule sane», concludono i ricercatori. 

Il trattamento a base di anticorpi potrebbe consentire a un maggior numero di pazienti affetti da leucemia, anemia falciforme o altre malattie del sangue, di poter accedere al trapianto di staminali ematopoietiche.