Una terapia sperimentale a base di cellule staminali neurali (del cervello) potrebbe essere in grado di frenare le forme progressive di sclerosi multipla e mettere in moto meccanismi di riparazione del danno a carico del sistema nervoso causato dalla malattia. È quanto emerge da una sperimentazione coordinata dal dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e pubblicata su Nature Medicine. I risultati necessitano di conferme in studi più ampi. 

L’utilizzo di cellule staminali come possibile opzione di trattamento della sclerosi multipla è da tempo oggetto di ricerca. In passato sono state impiegate staminali ematopoietiche (utilizzate nelle forme recidivanti remittenti di malattia ma inefficaci nelle forme progressive) e cellule staminali mesenchimali (che non hanno mostrato benefici in pazienti con sclerosi multipla progressiva).

In tal caso, invece, sono state usate cellule staminali neurali di origine fetale. Le cellule staminali neurali sono cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Nei modelli animali è stato dimostrato che queste cellule, una volta trapiantate, sono in grado di raggiungere le lesioni cerebrali e midollari proprio perché attirate dal danno. Una volta raggiunte le lesioni, le cellule non si specializzano, ma promuovono meccanismi di neuroprotezione e riparazione rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative. 

La sperimentazione (denominata STEMS) ha previsto l’infusione di cellule staminali neurali attraverso una puntura lombare direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale raggiungono cervello e il midollo spinale. Il trial ha coinvolto 12 persone con sclerosi multipla progressiva ed elevata disabilità che avessero già sperimentato le terapie ad oggi disponibili con scarso o nessun successo. 

«Nel lavoro pubblicato, oltre a dimostrare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, descriviamo una significativa riduzione della perdita di tessuto cerebrale, valutata tramite un monitoraggio di risonanza magnetica nei due anni successivi il trapianto, nei pazienti che hanno ricevuto il maggior numero di cellule staminali neurali», spiega Angela Genchi ricercatrice del laboratorio di Neuroimmunologia e prima firmataria dello studio. «A supporto di questi dati, l’analisi del liquido cerebrospinale ha evidenziato un cambiamento della sua composizione dopo il trapianto, dimostrando un arricchimento in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive».

«É un traguardo importante»,  avverte il coordinatore dello studio spiega Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele. «Anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta ad una vera e propria terapia». È necessaria, dunque, molta cautela: «Il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico sperimentale che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti, con l’obiettivo di dimostrare, da un lato l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia, dall’altro lato la loro capacità di favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate. Il fine ultimo, che è la grande sfida che abbiamo deciso di affrontare 20 anni fa, è quello di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per le persone con forme progressive di sclerosi multipla che hanno, ad oggi, opzioni terapeutiche limitate», conclude Martino. 

La ricerca è stata resa possibile dal contributo della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) e di Fondazione Cariplo, Associazione Amici Centro Sclerosi Multipla (ACeSM), BMW Italia, Fondazione Tettamanti Menotti De Marchi Onlus, Comitato Stefano Verri Onlus, Comitato Maria Letizia Verga Onlus. 

«Da oltre vent’anni abbiamo promosso e sostenuto la ricerca sulle cellule staminali, investendo nella ricerca di base e nella sperimentazione sull’uomo. I tempi della ricerca scientifica sono apparentemente lunghi, ma è così che possiamo arrivare a risultati che siano concretamente in grado di cambiare la vita delle persone. Questa è la ricerca che vogliamo e che finanziamo», conclude Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM).