Una terapia genica per riattivare la vista

La speranza

Una terapia genica per riattivare la vista

Ricercatori tedeschi hanno messo a punto una terapia genica che permette di attivare i fotorecettori con la luce del vicino infrarosso. Proprio come fanno i pipistrelli. Il trattamento potrebbe permettere alle persone affette da degenerazione maculare di tornare a leggere e di vedere i volti

di redazione

Non sono mai stati particolarmente amati, ma dopo Covid19 i pipistrelli hanno raggiunto l’apice della cattiva fama. Eppure è proprio ispirandosi a loro che un gruppo di scienziati del Deutches Primatenzentrum di Gottinga, in Germania, ha individuato una rivoluzionaria terapia genica potenzialmente in grado di restituire la vista. Gli scienziati hanno pensato di riattivare i fotorecettori danneggiati ricorrendo alla luce del vicino infrarosso, la stessa utilizzata dai mammiferi volanti per localizzare le loro prede. 

Questo approccio potrebbe dare benefici nelle persone affette da degenerazione maculare correlata all’età o da retinite pigmentosa. 

In queste patologie non viene compromesso l’intero campo visivo. I pazienti generalmente perdono la visione nella parte centrale della retina ma mantengono la capacità della visione periferica. 

Mettere a punto una terapia capace di correggere il difetto specifico che insorge solamente in una determinata area dell’occhio lasciando intatto tutto il resto non è un’impresa semplice. 

La soluzione è arrivata dall’osservazione di animali come i pipistrelli che utilizzano i canali ionici sensibili al calore per rilevare la presenza di prede o di predatori nelle vicinanze.

Gli scienziati hanno infatti cercato il modo di poter dotare i fotorecettori umani della stessa sensibilità al vicino infrarosso posseduta dai pipistrelli. E dopo vari tentativi sono arrivati alla realizzazione di un sofisticato sistema costituito da tre elementi: il primo consiste in porzioni di Dna ingegnerizzato e serve per assicurare che la codifica genica per il canale sensibile al calore venga espressa solo nei fotorecettori, il secondo è un nanorod d'oro, una nanoparticella che assorbe efficacemente la luce del vicino infrarosso, il terzo componente è un anticorpo che garantisce un forte legame tra il canale sensibile al calore espresso nei fotorecettori e i nanorodi d'oro che localmente catturano la luce nel vicino infrarosso e rilasciano calore.

I ricercatori hanno testato il dispositivo dalla tripla azione in topi affetti da degenerazione della retina verificandone il corretto funzionamento. Effettivamente la luce del vicino infrarosso eccitava i fotorecettori degli animali che a loro volta inviavano il segnale alle cellule gangliari della retina collegate tramite gli assoni ai centri del cervello deputati alla vista. 

Dagli esperimenti sui topi è emerso cioè che la stimolazione della luce infrarossa colpisce i neuroni della corteccia visiva primaria coinvolti nella visione cosciente. La prova più evidente dell’efficacia del nuovo approccio è arrivata dall’osservazione degli animali privi di vista: quelli che non avevano ricevuto il trattamento non riuscivano a portare a termine alcuni compiti semplici che invece gli animali trattati dimostravano di saper svolgere con disinvoltura. 

I ricercatori hanno testato la nuova strategia terapeutica su campioni di retine umane provenienti da donatori deceduti. I risultati sperimentali hanno dimostrato che il metodo della terapia genica a tre componenti permette di riattivare i circuiti visivi della retina umana esposti alla luce del vicino infrarosso.

«Riteniamo che la stimolazione nel vicino infrarosso sia un passo importante per restituire ai pazienti non vedenti la capacità di leggere o vedere i volti. Vogliamo dare speranza ai non vedenti con queste scoperte e intensificheremo ulteriormente le nostre attività di ricerca in quest’area», ha dichiarato Daniel Hillier, a capo del gruppo di ricerca. 

La ricerca è stata pubblicata su Science