Verso una terapia genica per le malattie neurodegenerative

Nuove frontiere

Verso una terapia genica per le malattie neurodegenerative

Messaggeri capaci di accedere a zone finora off limits e consegnare un pacco prezioso. Sono i vettori virali di nuova generazione che riescono ad arrivare nel cervello e rilasciare i geni riparatori. Potrebbero diventare un’arma efficace contro le malattie neurodegenerative
redazione

È l’obiettivo di tutte le terapie geniche: inserire i geni “terapeutici”, capaci di riparare uno specifico difetto del Dna, nel punto esatto dove è avvenuto il danno. Solitamente il salvifico “kit genetico” arriva a destinazione a bordo di virus sapientemente riprogrammati per non nuocere e per agire come cavalli di Troia: una volta dentro, il carico genetico viene rilasciato e ha inizio il processo terapeutico. Ora un gruppo di bioingegneri del California Institute of Technology di Pasadena è riuscito a realizzare un “super cavallo di Troia”, capace di saltare l’ostacolo più difficile all’interno del corpo umano, la barriera emato-encefalica che protegge il cervello filtrando in modo estremamente selettivo tutte le sostanze che cercano di passare. Il nuovo vettore virale potrebbe portare i geni riparatori direttamente nel cervello, diventando una potenziale arma terapeutica per malattie come il Parkinson. 

I ricercatori sono riusciti a produrre due nuove varianti di un vettore virale costituto da virus adenoassociati (Aav) con compiti diversi, ma entrambi importanti:  il primo funziona come una potenziale arma terapeutica capace di trasferire i geni buoni direttamente nel cervello e riparare ai danni di malattie degenerative a carico del sistema nervoso centrale come il Parkinson o la malattia di Huntington. Il secondo serve come sistema di monitoraggio dell’attività dei neuroni periferici, che si trovano in aree diverse rispetto al cervello e al midollo spinale  e che sono coinvolti nella sensazione di dolore, nella regolamentazione del battito cardiaco, nella respirazione e nella digestione. I vettori virali infatti possono rilasciare proteine fluorescenti di diversa tonalità in posizioni strategiche, consentendo così ai ricercatori di seguire i percorsi multicolor dei neuroni periferici. 

Entrambi i vettori possono raggiungere la destinazione prevista con una semplice iniezione. Si tratta di sistemi innovativi capaci di ingannare anche le più imponenti difese naturali dell’organismo.

«Abbiamo sviluppato una nuova serie di virus e di strumenti per studiare il sistema nervoso centrale e periferico - dice Viviana Gradinaru, bioingegnere tra i principali firmatari dello studio - Siamo in grado di fare consegne importanti in modo efficiente all’interno del cervello, accedere a neuroni in zone difficili da raggiungere e colorare le cellule con colori differenti  per studiare la loro forma e le loro connessioni, grazie a una semplicemenete iniezione ».

A rendere i virus così abili nel penetrare in aree finora off limits sono state alcune risolutive modifiche del capisde, la struttura proteica che racchiude l'acido nucleico del virus. I ricercatori hanno battezzato le loro “creature” con le sgle AAV-PHP.eB e AAV-PHP.S. I primi sono capaci di raggiungere il cervello e il midollo spinale rilasciando il carico genetico, gli altri sono in grado di evidenziare i neuroni periferici facilitando il compito di chi li deve osservare. Lo studio è stato pubblicato su  Nature Neuroscience.

 

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