Sei adolescente: non puoi partecipare alle sperimentazioni di nuovi farmaci

Esmo 2018

Sei adolescente: non puoi partecipare alle sperimentazioni di nuovi farmaci

Troppo grandi per i trial pediatrici, troppo piccoli per quelli sugli adulti
redazione

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Uno studio presentato al Congresso della European Society for Medical Oncology analizza il caso dei giovani pazienti che rimangono per ragioni anagrafiche ai margini delle sperimentazioni. E propone delle soluzioni

Troppo grandi per essere considerati bambini, troppo piccoli per venire trattati da adulti. Così i giovani tra i 12 e i 25 anni di età restano tagliati fuori dalle prime fasi delle sperimentazioni dei nuovi farmaci oncologici. I trial clinici per adulti infatti reclutano pazienti dai 18 anni in su, escludendo di fatto tutti quei minorenni affetti da tumori analoghi a quelli che colpiscono gli adulti. La patologia è “adulta”, ma i loro dati anagrafici no. 

Un esempio per tutti: alcune ragazze, che sviluppano forme di tumore al seno molto precocemente, non vengono coinvolte negli studi per donne adulte e non possono neanche partecipare a sperimentazioni pediatriche semplicemente perché, per quella patologia, non sono previste. 

Ci sono anche però i casi opposti di pazienti poco più che ventenni affetti da tumori tipici dell’infanzia o dell’adolescenza. Anche a loro è riservato lo stesso destino: le sperimentazioni pediatriche fissano l’età massima generalmente a 18-21 anni lasciando fuori i ragazzi più grandi

Il caso di questi giovani pazienti rimasti per ragioni anagrafiche ai margini delle sperimentazioni è stato analizzato da uno studio presentato al Congresso della European Society for Medical Oncology in corso in questi giorni a Monaco. 

I ricercatori hanno passato in rassegna tutti trial clinici di fase 1 e 2 condotti all’Istituto Gustave Roussy di Villejuif in Francia tra il 2012 e il 2017 per tumori solidi o linfomi. Ne hanno contati in tutto 465. Solamente 65, pari al 15 per cento,  includevano ragazzi tra i 12 e i 17 anni. Eppure tra i 389 trial clinici negati ai giovani pazienti, più della metà (il 55%) erano indicati per le la loro condizione. Ma non è tutto: 23 sperimentazioni riguardavano forme di tumore particolarmente diffuse nell’adolescenza. 

«Tutto ciò - ha dichiarato Aurore Vozy, principale autore dello studio - significa che a questi pazienti è stato negato l’accesso a medicine innovative disponibili nello stesso centro dove si trovavano in cura alle quali avrebbero potuto avere una risposta superiore rispetto alle terapie convenzionali». 

Lo stesso è accaduto per le sperimentazioni pediatriche. La metà dei 62 trial condotti nell’ospedale francese hanno chiuso le porte a ragazzi tra i 19 e i 25 anni, anche se 10 studi clinici prendevano in considerazione tipi di tumori che colpiscono questa fascia di età. 

Insomma, i ricercatori sono convinti che i limiti di età adottati dagli sperimentatori siano arbitrari e vadano cambiati.

«Alzare il limite di età a 25 anni per questo tipo di trial - ha detto Vozy - sembrerebbe ragionevole in alcuni casi». 

Ma ancora più urgente è correggere le regole di reclutamento dei trial per adulti. «Sappiamo che le patologie, la tossicità e gli effetti dei farmaci che si osservano in ragazzi tra i 12 e i 17 anni di età sono simili a quel che osserviamo negli adulti - ha spiegato Vozy - quindi si potrebbero includere questi pazienti in trial per adulti senza alcun rischio aggiuntivo per loro». 

I ricercatori suggeriscono anche un’altra soluzione: si potrebbero realizzare coorti di pazienti adolescenti all’interno dei trial per adulti. In questo caso però bisognerebbe accertarsi che i minorenni vengano seguiti da pediatri. È vero che hanno una patologia da adulti, ma sono pur sempre dei ragazzi e come tale vanno trattati. 

Tuttavia alcuni segnali di cambiamento sono nell’aria. «Sono contento di poter affermare - ha detto Giannis Mountzios, presidente ESMO del gruppo di lavoro congiunto ESMO/SIOPE sul cancro negli adolescenti e nei giovani adulti - che stiamo cominciando a osservare l’apertura di alcuni trial per specifici tipi di tumori a gruppi di differente età. La recente approvazione della terapia Car-T per la leucemia alcuni tipi di linformi in bambini e ragazzi fino ai 25 anni di età è un grande passo avanti in questa direzione».