Le terapie del futuro sono finalmente realtà. Ma siamo pronti a maneggiarle?

La frontiera

Le terapie del futuro sono finalmente realtà. Ma siamo pronti a maneggiarle?

redazione

Poco più di tre anni fa è arrivata la prima: una terapia a base di cellule staminali, prelevate dallo stesso paziente, opportunamente trattate e successivamente reimpiantate per andare a curare danni alla cornea dovute a gravi ustioni. Poi un’altra per la rara malattia ADA-SCID e pian pianino le terapie avanzate, che meno di un decennio fa sembravano riservate a un futuro remoto, lentamente stanno diventando realtà. 

Negli ultimi mesi, al centro delle cronache è finita la cosiddetta CAR-T Therapy, una strategia in cui le cellule T del paziente con cancro vengono prelevate, modificate per riconoscere il tumore e poi rimpastate. 

A breve dovrebbe poi essere disponibile in Italia, dopo l’approvazione europea nei primi mesi dell’anno, una terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche, che hanno dimostrato di possedere proprietà anti-infiammatorie e rigenerative dei tessuti per il trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con malattia di Crohn.

Terapie diverse ma che sono accumulate dall’essere altro rispetto ai farmaci a cui siamo abituati. 

Sono definite “terapie avanzate” e sono il frutto dei progressi scientifici nel campo delle biotecnologie cellulari e molecolari compiuti negli ultimi decenni. 

Oggi, che le prime terapie avanzate arrivano sul mercato diventano di primaria importanza questioni di ordine etico, di regolamentazione e accesso alle cure e di corretta informazione. 

Su questo argomento si sono confrontati oggi ricercatori, medici, bioeticisti e giornalisti nel Corso di Formazione Professionale “Comunicare la medicina del futuro: le terapie avanzate tra aspetti etici, informazione corretta e responsabilità sociale del giornalista”, promosso dal Master di comunicazione scientifica della Sapienza SGP – La Scienza nella Pratica Giornalistica, con il supporto di Takeda Italia. 

L’avvento della medicina rigenerativa basata sull’impiego di cellule staminali e ingegneria tessutale ha fornito ai medici una nuova ed efficace strategia terapeutica da impiegare in molte patologie, genetiche e non. 

«È chiaro come la medicina rigenerativa consentirà di superare le limitazioni del trapianto d’organo in termini di identificazione di una sorgente inesauribile di organi e tessuti, di eliminazione delle problematiche legate al danno da ischemia/riperfusione, di evitare l’immunosoppressione e i problemi legati a tale trattamento, nonché l’abbattimento delle liste d’attesa», dice Rachele Ciccocioppo, professore associato di Gastroenterologia, Dipartimento di Medicina, AOUI Policlinico G. B. Rossi & Università di Verona. 

La terapia genica è una forma innovativa di medicina molecolare che mira a trattare una malattia alle sue basi genetiche, rimpiazzando, riparando o controbilanciando un gene malfunzionante nelle cellule colpite dalla malattia. L’idea alla base della terapia genica è di introdurre nella cellula la copia corretta di un gene difettoso, il cui malfunzionamento causa tipicamente una malattia genetica. 

«Secondo una definizione di ampio respiro, la terapia genica consiste nell’introdurre nell’organismo un gene che determini un effetto terapeutico, afferma Alessio Cantore, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Università “Vita Salute” San Raffaele, Milano. «Le potenzialità della terapia genica spaziano quindi dalle malattie genetiche ereditarie fino al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive. Le tecniche di trasferimento genico, propedeutiche alla terapia genica devono risolvere il limite imposto dalle barriere biologiche, che separano l’informazione genetica delle cellule dall’ambiente cellulare ed extra-cellulare». 

È una storia lunga più di un decennio, quella delle terapie avanzate in Italia, caratterizzata da un panorama anche normativo quanto mai variegato e complesso come quello che deve portare allo sviluppo di medicinali per queste terapie. 

«In Europa dal 2009 le autorità competenti su questi prodotti sono le agenzie nazionali per le sperimentazioni cliniche e la produzione mentre le autorizzazioni all’immissione sul mercato sono centralizzate presso l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA)», sottolinea Giovanni Migliaccio, Direttore Scientifico del Consorzio per le Valutazioni Biologiche e Farmacologiche. «L’introduzione del Regolamento 1394/2007 ha rallentato lo sviluppo accademico di questi prodotti e ha creato un mercato che si è rivelato costoso e difficile. La progressiva raccolta di dati sulle differenze strutturali (legate alla natura stessa delle cellule), dei rischi e degli effetti sulla disponibilità di nuove cure, richiederà aggiustamenti continui nel tipo di controlli richiesti per la produzione, sperimentazione clinica e immissione sul mercato». 

Le terapie avanzate pongono questioni di tipo bioetico riguardo il loro uso: vanno salvaguardati alcuni principi come quello del rispetto del paziente attraverso un reale consenso informato e della salvaguardia dei dati da parte del ricercatore; entra in gioco anche il principio di giustizia ed equo accesso alle terapie da parte dei cittadini. 

«Garanti dei diritti dei pazienti e della loro sicurezza rimangono i Comitati Etici (CE) i quali hanno l’importante ruolo di valutazione dei protocolli sperimentali ma anche degli usi compassionevoli delle terapie avanzate laddove esse rappresentino l’ultima chance per un paziente che è già stato sottoposto senza successo alle terapie tradizionali», commenta Antonio Gioacchino Spagnolo, Direttore Istituto di Bioetica e Medica Humanities Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma. «È necessario che i Comitati Etici mantengano la loro autonomia e il loro carattere di terzietà affinché nessun altro interesse della società o di enti profit possa prevalere su quello del paziente».