Terapie geniche: come pagarle?

Lo studio

Terapie geniche: come pagarle?

di redazione

Definire uno schema di pagamento per una terapia genica – in particolare quella destinata ai pazienti affetti da β-talassemia - che possa garantire da un lato l’accesso al farmaco e, dall’altro, la sostenibilità per il Servizio sanitario nazionale e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano.

È questo l'obiettivo che si era posto Value-Based Pricing per la terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia trasfusione dipendenti, analisi elaborata da Altems (Alta scuola di economia e management dei sistemi sanitari) dell’Università Cattolica di Roma, presentata mercoledì 2 ottobre nella Capitale.

Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche, con costi che imporranno ai sistemi sanitari di pensare a modelli di pagamento e finanziamento innovativi per garantire l'accesso dei pazienti ai trattamenti e salvaguardare la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale.

«Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l’impatto sul budget del Ssn in due differenti scenari – spiega Americo Cicchetti, direttore ALTEMS - un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, a oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l’accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del sistema sanitario nazionale. Tale modello – precisa Cicchetti - si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale, dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari. I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l'innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento».

Le terapie avanzate «rappresentano una rivoluzione epocale nell’ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie neoplastiche o non maligne, migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita» sottolinea Franco Locatelli, professore di Pediatria all'Università “La Sapienza” di Roma e direttore del Dipartimento di Oncoematologia e terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma. «Si tratta di una vera opportunità per i pazienti – prosegue - ma anche di una sfida per il nostro Ssn, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l'accesso ai migliori trattamenti e che, ancora una volta, potrebbe avere il primato a livello internazionale, come già avvenuto con l’introduzione dei Mea, criteri di innovatività per i farmaci innovativi e lo screening neonatale. Studiare modelli innovativi di pagamento per le terapie avanzate che garantiscano da un lato l'accesso dei pazienti a queste nuove terapie e, dall'altro, la sostenibilità per il Ssn è dunque – conclude Locatelli - quanto mai prioritario».