L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha recentemente approvato la rimborsabilità di roxadustat di Astellas per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (Mrc), indipendentemente dal fatto che siano o no dializzati.

In tutto il mondo, la Mrc colpisce una persona su dieci e di queste una su cinque soffre di anemia, spesso non trattata o non trattata in modo mirato. È associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso eventi cardiovascolari e renali avversi.

«L’anemia è una condizione caratterizzata da una ridotta produzione di globuli rossi che compromette l’apporto di ossigeno nell’organismo» spiega Luca De Nicola, direttore della Scuola di specializzazione in Nefrologia dell'Università Vanvitelli di Napol. Nel paziente con malattia renale cronica l’anemia è una delle complicanze più frequenti, «che si manifesta già nelle fasi precoci della malattia – aggiunge - contribuendo alla progressione del danno cardio-renale e alla ridotta qualità di vita del paziente nefropatico». L’anemia da Mrc è causata da un'insufficiente produzione di eritropoietina, l’ormone che stimola la produzione di globuli rossi. È «silente e per tale motivo – precisa De Nicola - drammaticamente sottostimata; l’impatto sulla qualità di vita dei pazienti è pesante sia dal punto di vista fisico sia psicologico».

Roxadustat è il primo inibitore di HIF-PH. Somministrato per via orale aumenta i livelli di emoglobina attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi iniettabili, che vengono generalmente somministrati insieme al ferro per via endovenosa.

Il farmaco «agisce inibendo un enzima denominato prolil-idrossilasi, PH, che degrada il fattore che induce ipossia, l'HIF» spiega Francesco Locatelli, già direttore del Dipartimento di Nefrologia, dialisi e trapianto di rene dell'ospedale Manzoni di Lecco. «Mediante l’inibizione reversibile di HIF-PH – precisa Locatelli - roxadustat stimola una risposta eritropoietica coordinata che include l’aumento dei livelli di eritropoietina plasmatica endogena, l'EPO, la regolazione delle proteine di trasporto del ferro e la riduzione dell’epcidina. Questo determina una migliore biodisponibilità del ferro, un incremento della produzione di emoglobina e un aumento della massa di eritrociti».

L’approvazione della rimborsabilità da parte dell'Aifa segue l’approvazione della Commissione europea e dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) sulla base dei risultati di un programma di sviluppo clinico di Fase 3 che comprende otto studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo.

«Astellas investe circa il 19% del fatturato globale in ricerca clinica – sottolinea infine l'amministratore delegato Fulvio Berardo - e lo fa attraverso un approccio che porta a “triangolare” la biologia, la malattia e la tecnologia in quelle aree terapeutiche in cui si avverte il più alto bisogno clinico, con l’obiettivo di offrire soluzioni innovative che possano migliorare la qualità della vita delle persone».