La Commissione europea ha approvato ivosidenib in compresse come terapia mirata in due indicazioni: in associazione con azacitidina per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi con una mutazione dell'isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1) che non sono idonei a ricevere la chemioterapia di induzione standard e in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con una mutazione (IDH1) che sono stati precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica.

Ivosidenib, il primo e unico inibitore di IDH1 approvato in Europa, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano perché gli è stato riconosciuto un significativo beneficio apportato ai pazienti rispetto alle terapie disponibili. 

«Le mutazioni di IDH1 sono i principali fattori di progressione di malattia nella leucemia mieloide acuta e nel colangiocarcinoma, patologie che spesso vengono diagnosticate in fase avanzata e quindi bisognose di un'opzione terapeutica mirata. Lo sviluppo di nuove  terapie come ivosidenib, con un meccanismo d’azione diverso dai chemioterapici tradizionali, offre ai pazienti nuove opzioni terapeutiche in grado di aumentare l'aspettativa e la qualità di vita», ha dichiarato Philippe Gonnard, M.D., Executive Vice President, Global Product Strategy di Servier.

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione della malattia. È la leucemia acuta più comune negli adulti e colpisce 5/100.000 abitanti in Europa, cioè più di 20mila persone ogni anno. Il tasso di sopravvivenza a due anni dei pazienti di 75 anni è inferiore al 10 per cento. 

L'approvazione da parte della Commissione europea si basa sui dati dello studio AGILE pubblicato nella rivista New England Journal of Medicine. I risultati hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza globale in associazione con azacitidina rispetto ad azacitidina più placebo nei pazienti con leucemia mieloide acuta che presentano una mutazione di IDH1 trattati con ivosidenib non elegibili a chemioterapia target. 

Il colangiocarcinoma, un tumore dei dotti biliari, è un tumore raro e aggressivo, spesso legato a una storia medica come la cirrosi o un'infezione epatica. Il colangiocarcinoma colpisce 1-3 persone su 100mila in Europa, con circa 10mila nuovi casi ogni anno.  Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è del 9 per cento, ma dello 0 per cento in caso di metastasi. Soltanto la chirurgia si è dimostrata in grado di curare i pazienti, ma il trattamento è possibile solo per un numero limitato di pazienti e il rischio di recidiva rimane elevato. L'approvazione della Commissione europea è supportata dai dati dello studio ClarIDHy, il primo e unico studio randomizzato di Fase 3 per il CCA IDH1-mutato precedentemente trattato. I risultati dello studio hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo dell'endpoint primario della sopravvivenza libera da progressione da parte di un comitato di revisione indipendente. L’autorizzazione all'immissione in commercio riguarda i 27 Paesi dell'Unione Europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.