L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato lunedì 15 giugno la graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare per l’anno 2025, finanziato con le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (legge 175/2021).
I progetti, per un importo complessivo di 17.554.208 euro, sono destinati a sostenere studi indipendenti in un settore caratterizzato da elevato bisogno clinico e da limitate opportunità di sviluppo terapeutico per la difficoltà di attrarre investimenti in aree che coinvolgono un numero limitato di pazienti.
Le malattie rare, osserva il presidente dell'Aifa, Robert Nisticò, sono «uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza. Con questo finanziamento sosteniamo progetti di elevata qualità scientifica che hanno il potenziale di ampliare le conoscenze disponibili e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche per pazienti che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti».
I progetti finanziati riguardano due linee di ricerca: studi preclinici e clinici per lo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie orfane di trattamento, inclusi studi di repurposing di farmaci già esistenti, e studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati.
«La ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale» sottolinea il direttore tecnico-scientifico dell’Aifa, Pierluigi Russo.
È inoltre in corso di validazione il bando Aifa Ricerca indipendente 2025 relativo alle tematiche dell’antimicrobico-resistenza e della medicina di precisione.
«La gestione delle risorse destinate alla ricerca indipendente – assicura il direttore amministrativo dell'Aifa, Giovanni Pavesi - è una responsabilità importante per l'Agenzia. L'obiettivo è assicurare che i finanziamenti siano assegnati secondo criteri rigorosi di trasparenza e qualità, contribuendo a creare le condizioni affinché le migliori progettualità possano tradursi in risultati utili per i pazienti e per l’intero sistema sanitario».