L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) di Ascendis Pharma indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.
L'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara, caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone paratiroideo, che determinano una riduzione dei livelli di calcio e un aumento dei livelli di fosfato nel sangue. La maggior parte dei pazienti sviluppa ipoparatiroidismo in seguito a danni o alla rimozione delle ghiandole paratiroidi durante un intervento chirurgico alla tiroide (circa il 75% dei casi). Altre cause non chirurgiche includono disordini autoimmuni, disturbi genetici e forme idiopatiche.
«L'ipoparatiroidismo è una delle condizioni endocrine in cui, per molti anni, è stato particolarmente evidente il divario tra la comprensione dei meccanismi biologici e la disponibilità di opzioni terapeutiche» ricorda Riccardo Pofi, tesoriere della Società italiana di endocrinologia. «Si tratta di una patologia che richiede competenze specialistiche, continuità assistenziale e un approccio integrato – precisa - poiché il suo impatto va oltre il semplice controllo biochimico, influenzando significativamente la qualità della vita e gli esiti clinici a lungo termine».
Nelle persone con ipoparatiroidismo, il deficit di PTH può essere associato a manifestazioni cliniche acute come irritabilità neuromuscolare e a complicanze a lungo termine, tra cui complicanze renali, calcificazioni extrascheletriche e alterazioni neurocognitive.
L'ipoparatiroidismo «richiede una gestione continua e complessa – sottolinea Andrea Frasoldati, presidente dell'Associazione medici endocrinologi (Ame) – in particolare nei pazienti in cui è difficile mantenere un adeguato controllo della malattia. La difficoltà nel mantenere livelli stabili di calcio espone infatti a conseguenze rilevanti, ad esempio a carico delle funzioni neuromuscolari, cognitive e renali. Finora, le strategie terapeutiche disponibili hanno consentito di controllare alcuni aspetti della malattia, senza tuttavia intervenire sulla causa alla base. La terapia sostitutiva con PTH, ora rimborsata dal Servizio sanitario nazionale, agisce sul deficit ormonale e può migliorare il quadro clinico dei pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia convenzionale».
La prevalenza stimata della malattia varia da 6,4 a 37 casi ogni 100 mila persone, con un'incidenza di 0,8-2,3 nuovi casi ogni 100 mila persone all'anno. In Italia si ritiene che ci siano circa 10.500 pazienti.
«Per chi convive con l’ipoparatiroidismo, ogni giorno è segnato da sintomi come spasmi, formicolii e profonda stanchezza – osserva Simona Colonna, rappresentante dell'Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo - che incidono su ogni aspetto della vita quotidiana, dalla dieta alla mobilità fino ai momenti più delicati dal punto di vista emotivo. La disponibilità di palopegteriparatide come nuova opzione terapeutica in Italia può rappresentare un cambiamento importante per i pazienti – aggiunge - perché consente di intervenire sulla carenza ormonale alla base della malattia».
Palopegteriparatide, è un profarmaco dell'ormone paratiroideo (PTH 1-34) che, somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, consente il rilascio di PTH attivo, mantenendo livelli fisiologici dell’ormone nell’arco delle 24 ore.
«L'approvazione della rimborsabilità di palopegteriparatide rappresenta una pietra miliare per i pazienti che convivono con l’ipoparatiroidismo in Italia, che avranno accesso a una terapia sostitutiva con PTH rimborsata» sostiene Thomas Carlo Maria Topini, direttore generale di Ascendis Pharma Italia. «Come azienda, continueremo a lavorare con determinazione per rendere disponibili questa e altre innovazioni nell’ambito delle malattie endocrine rare – assicura - con l'obiettivo di contribuire in modo concreto e duraturo al miglioramento dei percorsi di cura dei pazienti».
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