ABIONYX Pharma, azienda biotecnologica di nuova generazione, ha comunicato che lo studio clinico pilota di fase 2a che ha valutato CER-001 come trattamento per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta (AKI) ha raggiunto il proprio obiettivo primario. CER-001 è l'unica ApoA-I ricombinante naturale; è la componente principale delle lipoproteine ad alta densità (o HDL), vale a dire il cosiddetto “colesterolo buono”.

«Al momento non esistono opzioni terapeutiche per i pazienti settici ad alto rischio di sviluppare un’insufficienza renale acuta, malattia che a livello globale nel 2019 ha fatto registrare circa 13,7 milioni di decessi» ricorda Loreto Gesualdo, responsabile dell'Unità di Nefrologia, dialisi e trapianto all'Università Aldo Moro di Bari e Principal investigator dello Studio RACERS. «Lo studio – prosegue - mostra risultati positivi e promettenti su una serie di obiettivi primari e secondari. CER-001 è stato in grado di rimuovere le endotossine, modulare la tempesta di citochine e fornire una protezione endoteliale. La tendenza a ridurre il danno renale, così come la necessità di dialisi e la permanenza in terapia intensiva, evidenzia la potenziale importanza clinica di questi risultati».

Lo studio RACERS ha incluso venti pazienti con sepsi da gram-negativi, ad alto rischio di insufficienza renale acuta a causa degli elevati livelli di attività dell'endotossina e del declino della funzione di uno o più organi.

In questo studio pilota, «CER-001 ha dimostrato di ridurre direttamente l'endotossina e di inibire l'infiammazione, limitando la spirale negativa che spesso colpisce i pazienti settici» sottolinea Connie Peyrottes, vicepresidente senior per lo sviluppo clinico di ABIONYX Pharma. «I risultati positivi di questo Studio di Fase 2a dimostrano che CER-001 ha il potenziale per cambiare radicalmente la storia delle malattie gravi – aggiunge - caratterizzate da infiammazione e insufficienza d'organo in diverse indicazioni cliniche ad alto tasso di mortalità, che continuano ad avere elevate esigenze mediche insoddisfatte».