Chiesi Global Rare Disease, business unit del gruppo Chiesi, annuncia la pubblicazione dei dati di Fase 3 dello studio BALANCE che valuta l’efficacia, sicurezza e tollerabilità del pegunigalsidasi alfa verso agalsidasi beta in pazienti adulti con Malattia di Fabry trattati in precedenza con agalsidasi beta e con deterioramento della funzionalità renale. I risultati sono stati pubblicati nella peer-reviewed del Journal of Medical Genetics.

Pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (enzyme replacement therapy-ERT) PEGilata, è una forma ricombinante dell’enzima alfa-galattosidasi A umano, espresso in colture di cellule vegetali, approvata negli Stati Uniti, Unione Europea e Gran Bretagna per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry.

«Questo studio rappresenta una fonte importante di nuove evidenze cliniche – commenta Antonio Pisani, professore di Nefrologia dell'Università di Napoli Federico II - poiché è il più recente studio randomizzato, controllato, in doppio cieco testa a testa fra terapie enzimatiche sostitutive nella malattia di Fabry. I risultati hanno prodotto nuove evidenze di valore relative all’efficacia e sicurezza di pegunigalsidasi alfa confrontata con agalsidasi beta valutate per un periodo di trattamento di due anni».

C’è ancora una «generale mancanza di conoscenza e una scarsa consapevolezza delle numerose e peculiari sfide che le persone con malattia di Fabry devono affrontare» sottolinea Giacomo Chiesi, responsabile della Chiesi Global rare Disease»

Lo studio BALANCE ha coinvolto 77 pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry con deterioramento della funzionalità renale precedentemente trattati con agalsidasi beta per almeno un anno (in media sei anni). I pazienti sono stati randomizzati 2:1 per ricevere 1mg/kg di pegunigalsidasi alfa o agalsidasi beta ogni due settimane per due anni.