Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA). La compressa può essere assunta con o senza cibo e può essere conservata a temperatura ambiente, pertanto non richiede refrigerazione. Somministrato a casa, risdiplam è l'unico trattamento non invasivo in grado di modificare la malattia nelle persone con SMA.

L'approvazione si basa sui dati di uno studio di bioequivalenza (NCT04718181) i cui risultati, presentati al Congresso internazionale di SMA Europe nel 2024, hanno dimostrato che la formulazione in compressa e la soluzione in sciroppo hanno fornito bioequivalenza a risdiplam, il che significa che le persone che assumono la compressa possono aspettarsi la stessa efficacia e sicurezza della soluzione orale in sciroppo.

«Accogliamo con favore lo sviluppo di nuove formulazioni di trattamento che hanno il potenziale per semplificare ulteriormente la gestione della patologia e la cura dei pazienti» commenta Nicole Gusset, CEO di SMA Europe. «Questa è una malattia che richiede una gestione quotidiana -aggiunge - ed è fondamentale che alle persone che vivono con SMA ,e a coloro che si prendono cura di loro, vengano offerte opzioni per ottimizzare la somministrazione del trattamento».

La formulazione in compressa da 5 mg è adatta a persone di due anni di età o più, che pesano almeno 20 kg o più e sono in grado di deglutire senza l'uso di un sondino di alimentazione. La soluzione orale già in commercio rimarrà disponibile per coloro che assumono alte dosi di risdiplam e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale in sciroppo.

«La nuova compressa di risdiplam con la sua somministrazione flessibile rappresenta un progresso verso una gestione più versatile della SMA» assicura Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development, di Roche. «Con oltre 18 mila persone trattate fino a oggi – sottolinea - l'efficacia, la sicurezza e la praticità comprovate di risdiplam hanno migliorato significativamente il corso della malattia per coloro che convivono con la SMA».