Sono impeccabili dal punto di viste metodologico. Con il loro rigore offrono quanto più si avvicini alla certezza sull’efficacia e sicurezza di un intervento terapeutico. Ma sono condotti in un contesto che non sempre restituisce la complessità della vita reale. Per questo gli studi clinici controllati randomizzati - il cardine nel processo di valutazione dei farmaci - sono necessari ma non sufficienti e sempre più si rimarca l’importanza degli studio condotti nella vita reale, la cosiddetta real world evidence. Specie quando si tratta di valutare interventi su malattie croniche come la sclerosi multipla. Da queste considerazioni è nato l’evento istituzionale “Sclerosi multipla: la Rwe come contributo alla ricerca, alla presa in carico e alla qualità di vita” svolto oggi presso la Camera dei Deputati di Roma. L’iniziativa è stata promossa dall’Italian Health Policy Brief sotto l’egida dell’Aism e della Fism. 

È «essenziale mettere in evidenza l'importanza cruciale degli studi di real word nella ricerca e nella gestione di questa complessa patologia», ha detto Claudio Gasperini, direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia, San Camillo Forlanini di Roma. «Gli studi clinici controllati randomizzati sono stati a lungo il pilastro della ricerca medica, tuttavia, gli studi di real word stanno emergendo come una componente essenziale nella comprensione della sclerosi multipla in tutte le sue sfaccettature. Mentre i trial clinici controllati randomizzati sono rigorosi e ben controllati, gli studi di real world - ha aggiunto - forniscono dati preziosi basati sull'esperienza dei pazienti nella vita di tutti i giorni ed in particolare ci forniscono informazioni fondamentali per dare risposta ai bisogni dei nostri pazienti in quanto sono rappresentativi della vita reale; forniscono informazione sugli effetti a lungo termine; identificano bisogni non soddisfatti; aiutano la personalizzazione delle cure».

Considerazioni condivise dal presidente della Fism Mario Alberto Battaglia, che ha dichiarato che «è essenziale oggi che il decisore politico disponga di dati affidabili e aggiornati, che riflettano in modo rigoroso i bisogni di salute e assistenza delle persone, e con essi le loro prospettive di vita. Aism, associazione di persone con sclerosi multipla e patologie correlate, da sempre fornisce attraverso l'annuale Barometro della sclerosi multipla, dati affidabili che guidano i decisori politici nella creazione di percorsi di cura basati sulla vita reale delle persone. Promuoviamo la partecipazione, la co-progettazione e la co-creazione, mettendo al centro le esperienze delle persone».

Fondamentale da questo punto di vista è la collaborazione con i pazienti.

«Il coinvolgimento delle persone con sclerosi multipla, le nuove modalità di raccolta dei dati, il collegamento delle fonti di dati, i nuovi strumenti analitici hanno incrementato il valore della real world evidence nell'indirizzare le strategie di intervento per la malattia», dice Maria Trojano, professore Ordinario di Neurologia Università di Bari. «Ci aspettano cambiamenti istituzionali che vanno nella direzione di un concetto più ampio di salute, dove le nuove tecnologie digitali sono il metodo a servizio del cambiamento. Per questo servono modelli di Ricerca ed Innovazione responsabili perché la partecipazione delle persone che vivono con la malattia alla ricerca sia rappresentativa e porti il sapere, ossia l’esperienza di tanti», prosegue Paola Zaratin, direttore ricerca scientifica FISM – AISM. Senza dimenticare che «la partecipazione del paziente non è un abbellimento o un corollario, ma un asse portante nel decision making sanitario», conclude Teresa Petrangolini, direttore del Patient Advocacy Lab di Altems.