Ricerca e accesso equo alle cure; cure personalizzate e vicine al paziente; supporto psicologico continuo; sostegno ai caregiver; informazione e formazione.

Sono questi i cinque bisogni prioritari emersi dal confronto tra i rappresentanti delle principali Associazioni di pazienti che si occupano di neoplasie mieloproliferative, delle quali la mielofibrosi è la forma più rara e grave, che hanno unito le proprie forze per sensibilizzare le Istituzioni sui bisogni insoddisfatti dei pazienti, sulle loro difficoltà quotidiane, sulla richiesta di opzioni terapeutiche efficaci e di una migliore qualità di vita. Per dare concretezza a queste richieste sono stati redatti un Libro bianco (“Uniti per la mielofibrosi - Verso un futuro migliore. Analisi dei bisogni e proposte operative per la gestione della mielofibrosi”) e un Manifesto, realizzati grazie al sostegno di GSK.

Al centro del Libro bianco ci sono i racconti del vissuto personale dei pazienti, dei caregiver e il punto di vista degli specialisti. Ciascuno dei cinque capitoli è dedicato a uno dei bisogni prioritari emersi, che a loro volta hanno dato vita al Manifesto “Uniti per la mielofibrosi”, presentati martedì 23 settembre a Roma.

«La gestione del paziente con mielofibrosi, specialmente se trasfusione-dipendente, è complessa - sottolinea Massimo Breccia, professore di Ematologia alla Sapienza Università-Policlinico Umberto I di Roma - e richiede un approccio multidisciplinare per affrontare non solo la malattia ematologica sottostante, ma anche i sintomi, le complicanze legate alla patologia e quelle derivanti dalla terapia trasfusionale, con un’attenzione costante alla qualità di vita».

In Italia la mielofibrosi fa registrare circa 350 nuovi casi ogni anno. Sono prevalentemente adulti, con un’età media di 65 anni, ma anche più giovani: circa uno su quattro ha meno di 56 anni alla diagnosi e circa uno su dieci ha meno di 46 anni.

L’unica cura potenzialmente risolutiva oggi è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ma meno del 10% dei pazienti lo effettua a causa dell’età spesso avanzata, della difficoltà di identificare un donatore che abbia caratteristiche ottimali e delle possibili complicanze post-trapianto.

«Attualmente, la presenza di ematologi e personale specializzato sul territorio è limitata» sottolinea Francesca Palandri, ematologa dell'Azienda ospedaliero-Universitaria di Bologna, Istituto di Ematologia “Seràgnoli” - e, spesso, le As­sociazioni di volontariato non riescono a coprire tutte le necessità dei pazienti a domicilio. Rafforzare l’assistenza terri­toriale, con la presenza di infermieri ed ematologi del Servizio sanitario naziona­le che possano seguire i pazienti a casa, faciliterebbe il monitoraggio clinico, la gestione delle terapie e il coordinamento con i Centri specialistici».

Sul piano nazionale emerge la necessità di un’azione sistemica: rendere operative le linee guida, attivare i Pdta, potenziare i Centri trasfusionali e la telemedicina e sviluppare una rete complessiva di presa in carico. È inoltre cruciale coinvolgere le Associazioni di pazienti nella definizione delle priorità e nella valutazione delle politiche sanitarie, favorendo un’assistenza più empatica e personalizzata, che comprenda anche il sostegno psicologico.

«Quando lo psico-oncologo fa parte a tempo pieno dell’équipe curante – spiega Gabriella De Benedetta, psicologa-psicoterapeuta dell'Istituto nazionale tumori G. Pascale di Napoli - può incidere positivamente sull’esperien­za di malattia, che si tratti del primo im­patto, delle problematiche che insorgono durante il percorso di cura o della fase di adattamento alla cronicità. L’importante è creare consape­volezza nel paziente e nei suoi familiari – aggiunge - intervenendo non “al bisogno”, ma normalizzando il percorso e gestendo tutto il processo di comunicazione con un’unica regia».