Agisce a monte, impedendo alla cascata di eventi che culmina in sintomi dolorosi e preoccupanti di prendere il via. Per questo garadacimab, l’anticorpo monoclonale indicato per l’angioedema ereditario funziona come una profilassi. E funziona bene, come dimostrano i risultati dello risultati positivi di Fase 3 appena annunciati dall’azienda produttrice CSL Behring. Lo studio VANGUARD ha valutato l'efficacia e la sicurezza della somministrazione mensile sottocutanea di garadacimab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario rispetto al placebo per sei mesi. L’iniezione mensile dell’anticorpo si è rivelata efficace nel prevenire gli attacchi della malattia che consistono nella comparsa di gonfiori (edemi) della cute, delle mucose e degli organi interni, che possono essere anche fatali in alcuni casi. L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente pericolosa per la vita che causa episodi dolorosi, debilitanti e imprevedibili di edema dell'addome, della laringe, del viso e delle estremità, oltre che di altre aree del corpo. Si stima che, in tutto il mondo, colpisca una persona su 10-50mila, ma è possibile che i casi non diagnosticati siano molti di più. Spesso, infatti, la malattia viene confusa con un’allergia o una colica intestinale. Solo dopo ripetuti fallimenti delle terapie con cortisone o antistaminici, emerge il sospetto che le manifestazioni non dipendano da una reazione allergica. 

Garadacimab, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), agisce inibendo in modo esclusivo il fattore XIIa responsabile  della cascata di eventi che porta alla formazione dell'edema. Avendo come target il FXIIa, garadacimab blocca il processo patologico alla sua origine e in questo si differenzia da altre terapie per angioedema ereditario che hanno come bersaglio i mediatori a valle. La terapia profilattica consiste in una iniezione sottocutanea una volta al mese. 

«Questi risultati sottolineano la nostra convinzione che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia rivoluzionaria, prima nel suo genere per le persone affette da agioedema ereditario, un gruppo di pazienti che CSL segue da molti anni. La promessa di CSL ai pazienti ci guida a soddisfare i loro bisogni insoddisfatti perseguendo il tipo di innovazione dirompente che riteniamo garadacimab rappresenti. Non vediamo l'ora di condividere i risultati completi del nostro studio di Fase 3 nei prossimi mesi», ha dichiarato Marianna Alacqua, Head Medical Affairs di CSL Behring in Italia.