Dopo tre anni di trattamento con luspatercept, circa la metà dei pazienti con beta-talassemia riduce del 50 per canto il fabbisogno di trasfusioni e il 12 per cento ne ottiene l’indipendenza per più di due mesi. Sono i nuovi risultati dello studio BELIEVE presentati a Vienna nel corso dell’EHA 2022, il congresso dell’Associazione Europea di Ematologia. Il nuovo farmaco, rimborsato dall’AIFA nel 2021, permette di ridurre di oltre il 30 per cento la necessità di sangue, con un grande miglioramento della qualità di vita. 

Lo studio internazionale BELIEVE, già pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha evidenziato come, su più di 300 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70 per cento grazie a luspatercept ha ottenuto una riduzione iniziale del 33 per cento del fabbisogno trasfusionale. 

«Luspatercept aveva dato ottimi risultati anche durante la fase due della sperimentazione clinica, ma i dati che abbiamo ora ci permettono di garantirne la sicurezza a lungo termine. Il gruppo di pazienti dello studio BELIEVE che aveva ricevuto il placebo si è unito a quelli in trattamento, per un totale di 315 pazienti che hanno ricevuto il farmaco. Tra questi, che hanno portato avanti il trattamento per tre anni, solo il 7 per cento lo ha interrotto per effetti collaterali, che vanno dal dolore osseo, gestibile con blandi antidolorifici, agli eventi tromboembolici. In questo ultimo caso, però, è da evidenziare che i pazienti erano già a rischio, perché avevano subito l’asportazione della milza. Luspatercept non sembra aver aumentato significativamente questo rischio.

Non solo, sembra poter avere anche effetti benefici sulle ulcere malleolari, una complicanza comune, che in alcuni casi addirittura guarisce col farmaco, e sulle ossa, con un miglioramento del quadro di osteoporosi. Inoltre, permette di migliorare il problema del sovraccarico di ferro causato dalle trasfusioni, riducendo l’assunzione dei ferrochelanti. È quindi in grado di cambiare notevolmente la vita delle persone affette da beta-talassemia, con una riduzione importante dei periodi di assenza dal lavoro e una ricaduta minore sulle incombenze familiari. Oggi le indicazioni sono per gli adulti, ma c’è già un trial in corso per l’approvazione in fascia pediatrica, con età inferiore ai 18 anni: una grande prova della sua sicurezza. In molte Regioni italiane ci sono ancora delle difficoltà nella prescrizione nei pazienti adulti trasfusione dipendenti, ma presto sarà disponibile in tutto il Paese», dichiara Silverio Perrotta, responsabile della UP Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Università degli Studi della Campania ‘L. Vanvitelli’, responsabile del Centro per la diagnosi e cura delle Emoglobinopatie e del Centro ERN-EuroBloodNet.