Una nuova opzione terapeutica è a disposizione dei pazienti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche.  L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di luspatercept, il primo e unico agente di maturazione eritroide in grado di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale. Il farmaco, sviluppato da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb, contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, ovvero la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi, che è la causa della grave anemia nei pazienti affetti dalle due malattie ematologiche. Sebbene il danno iniziale sia di natura diversa nelle due patologie, in entrambe si manifesta, come conseguenza finale, una produzione inadeguata di emoglobina e, quindi, un quadro di anemia. 

«Fino agli anni Sessanta i pazienti colpiti da beta-talassemia major non sopravvivevano oltre i 10-15 anni. Oggi grazie alla combinazione della terapia trasfusionale e ferrochelante, la loro aspettativa di vita è molto migliorata. I pazienti però sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita e ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali come cuore, fegato e pancreas. La rimborsabilità di una terapia innovativa come luspatercept può realmente cambiare la loro vita perché permette di diminuire il fabbisogno trasfusionale, ridurre l’accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti, con una speranza di miglioramento sulla sopravvivenza», afferma Gianluca Forni, direttore Ematologia Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite, Ospedali Galliera di Genova.