Oggi il 70% dei pazienti colpiti da tumori del sangue è vivo a dieci anni dalla diagnosi o può essere considerato guarito.

Negli ultimi 24 mesi, la storia di due tumori del sangue, il linfoma non Hodgkin e la leucemia linfoblastica acuta, è cambiata radicalmente grazie a studi condotti nel nostro Paese, che guidano il fronte più avanzato dell’immunoterapia con le Car-T e gli anticorpi bispecifici.

Nei linfomi aggressivi, è vivo il 40% dei pazienti trattati con la terapia cellulare con Car-T quando, prima dell’arrivo di questi trattamenti, solo il 5% sopravviveva a sei mesi. E nella leucemia linfoblastica acuta gli anticorpi bispecifici permettono di costruire un “ponte” tra il tumore e le cellule di difesa del sistema immunitario, con risultati molto importanti: ottiene la remissione il 98% dei pazienti trattati con questo approccio innovativo, senza chemioterapia.

Il fronte più avanzato della ricerca nelle malattie del sangue è stato presentato in conferenza stampa al Congresso nazionale della Società italiana di ematologia (Sie), a Milano dal 24 al 27 ottobre.

«La ricerca del nostro Paese - sostiene Paolo Corradini, presidente Sie - apre nuove strade. Uno studio tutto italiano su 190 pazienti con linfoma non Hodgkin aggressivo ha evidenziato che il 40% guarisce grazie alla terapia cellulare con Car-T. Un risultato ottenuto con una singola infusione, quindi senza necessità di terapia di mantenimento, in persone prive di ogni alternativa terapeutica». Grazie a questo approccio si stanno ottenendo risultati significativi anche nel mieloma multiplo, di cui si registrano quasi 6 mila nuovi casi l'anno in Italia. «Nello studio KarMMa su 128 pazienti pesantemente pretrattati – sottolinea Corradini - il tasso di risposta globale ha raggiunto il 73%. La sopravvivenza globale mediana ha superato i due anni. Risultati molto importanti, se pensiamo che per questi pazienti con mieloma multiplo privi di alternative di cura, prima dell’arrivo delle Car-T, l’aspettativa mediana di vita era compresa fra sei e nove mesi».

La nuova frontiera dell’immunoterapia è costituita anche dagli anticorpi bispecifici, che stanno rivoluzionando la cura della leucemia linfoblastica acuta, tumore raro dei linfociti, ma il più frequente in età pediatrica. Due studi italiani, come spiega Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione Attività formative della Sie, «possono cambiare la storia della malattia. Nel primo, su 149 pazienti, grazie alla combinazione della sequenza costituita dalla chemioterapia con un anticorpo bispecifico, è stata evidenziata una risposta completa del 90% e la remissione molecolare è passata dal 73% al 96% dopo l’aggiunta dell’anticorpo». Il secondo studio «dimostra che è possibile trattare la malattia senza la chemioterapia, combinando una terapia mirata con l’anticorpo bispecifico. La remissione è stata ottenuta nel 98% dei casi».

La terapia genica apre nuovi fronti anche nella beta talassemia. Uno studio internazionale presentato al Congresso Sie da Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità, «ha evidenziato – spiega Emanuele Angelucci, vicepresidente Sie - che la terapia genica è in grado di ottenere in questi pazienti la indipendenza dal fabbisogno trasfusionale», ottenuta in 35 su 44 pazienti osservati nella ricerca.

«Sappiamo che la vaccinazione anti-SARS-CoV-2 potrebbe essere meno efficace nelle persone colpite da una patologia ematologica neoplastica e in trattamento attivo con chemioterapia» avverte infine Sergio Siragusa, vicepresidente Sie. La Società scientifica ha pertanto prodotto linee guida sulla gestione della vaccinazione anti Covid nei pazienti con malattie ematologiche neoplastiche e benigne. «In entrambi i casi, infatti, il tipo e timing della vaccinazione devono tener conto della concomitante terapia e della gravità della patologia di base – precisa - fermo restando che nessuna patologia ematologica e la sua terapia costituiscono una controindicazione alla vaccinazione. Anzi, la vaccinazione non solo protegge i pazienti dai rischi di complicanze infettive ma anche da quelle trombotiche che colpiscono dal 4 al 20% dei pazienti con infezione attiva da Covid-19».