I pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva avranno una opzione di trattamento in più. La Commissione europea  ha infatti approvato mavacamten in capsule da 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg per il trattamento di questa patologia nella forma sintomatica e nei pazienti adulti. Mavacamten è il primo e unico inibitore selettivo allosterico e reversibile della miosina cardiaca approvato negli Stati membri dell’Unione Europea e il primo inibitore di miosina cardiaca che interviene sui meccanismi fisiopatologici alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. L’approvazione della Commissione Europea di mavacamten si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di Fase 3 EXPLORER-HCM e VALOR-HCM.

La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica è una malattia cardiaca spesso ereditaria, debilitante e progressiva e che può causare ai pazienti sintomi come mancanza di respiro, perdita di coscienza, vertigini e affaticamento, oltre a gravi complicazioni che alterano la vita, tra cui insufficienza cardiaca, aritmie, ictus e in rari casi (~ 1%), morte cardiaca improvvisa.

«La chirurgia è consigliata solo per le forme ostruttive gravi, non controllate dalla terapia farmacologica, e implica il ricovero in centri di eccellenza, perché è un intervento relativamente infrequente che richiede specifica esperienza e perizia. La maggior parte dei casi richiede una terapia farmacologica, che fino a oggi è stata costituita da betabloccanti, calcioantagonisti e disopiramide. L’approvazione di terapie come mavacantem è indubbiamente un importante passo avanti che consentirà di dare risposte concrete ai bisogni delle persone», spiega Gianfranco Sinagra, direttore del Dipartimento Cardiotoracovascolare Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, professore di cardiologia e direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie Apparato Cardiovascolare all’Università degli Studi di Trieste.