Presto potrebbe essere disponibile in Europa un nuovo trattamento per l’atrofia geografica, la forma avanzata di degenerazione maculare senile, una patologia che colpisce 5 milioni di persone nel mondo e che porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista. Il farmaco (pegcetacoplan in iniezione intravitreale) è stato approvato lo scorso febbraio dalla Food and Drug Administration statunitense. L'approvazione si basa sui risultati positivi degli studi di Fase 3 OAKS e DERBY a 24 mesi su una popolazione ampia e rappresentativa di pazienti, studi internazionali ai quali ha partecipato attivamente la Fondazione Bietti.  

«Nelle persone affette da atrofia geografica, i fotorecettori, che sono cellule fotosensibili, si deteriorano nella macula, una porzione centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. Questo danno inizia nella forma di piccole areole che si sviluppano poi in aree più grandi; una persona con degenerazione maculare senile precoce può avvertire problemi con la lettura o la visione notturna. Alla fine, se la malattia progredisce a stadi avanzati, si svilupperanno punti ciechi permanenti (scotomi) al centro del campo visivo», spiega Monica Varano, direttrice scientifica dell’IRCCS Bietti.

Si ritiene che la causa dell’atrofia geografica sia multifattoriale, con numerosi fattori di rischio ambientali e genetici. La disregolazione della cascata del complemento, una parte importante del sistema immunitario del corpo, gioca un ruolo fondamentale.

«L’eccessiva attivazione della cascata del complemento provoca la distruzione di cellule sane, che può portare all'insorgenza o alla progressione di molte malattie tra cui l’atrofia geografica Proprio le diverse fasi della cascata del complemento sono state il principale target dei trial internazionali di questi ultimi anni», specifica Varano.   

Al momento, l'Agenzia Europea dei Medicinali sta esaminando la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per pegcetacoplan, con una decisione prevista per l'inizio del 2024.