L’uso innovativo del triossido di arsenico (Ato) in compresse per via orale e non più per via endovenosa, il miglioramento dei regimi terapeutici per il trattamento dei pazienti anziani fino alle nuove scoperte sulle complicanze della malattia e post trattamento. Sono questi alcuni dei principali temi che ematologi italiani e internazionali hanno discusso durante il Simposio sulla leucemia acuta promielocitica (Lap), che si è svolto a Roma il 10 e 11 aprile scorsi.

Maria Teresa Voso, professoressa di Ematologia al Policlinico universitario di Roma Tor Vergata e tra i coordinatori scientifici dell’evento, ha presentato i dati provenienti dal database APL Harmony che evidenziano fattori quali l'età avanzata e l’“alto rischio” come associati a una minore sopravvivenza dei pazienti. La combinazione di acido all-transretinoico (Atra) e Ato senza chemioterapia si è dimostrata la migliore opzione terapeutica per le fasce di rischio cosiddetto “standard”, con alti tassi di sopravvivenza a lungo termine e una ridotta probabilità di ricaduta rispetto ad altri regimi terapeutici.

I risultati di studi recenti presentati durante il Simposio suggeriscono inoltre che le cellule staminali leucemiche potrebbero giocare un ruolo significativo nella genesi della coagulopatia, una complicanza tipica per cui i pazienti presentano all’esordio emorragie anomale potenzialmente letali. È stato osservato che un sottogruppo specifico di queste cellule leucemiche potrebbe essere responsabile della regolazione della coagulazione, suggerendo così l'esistenza di nuovi bersagli terapeutici potenziali e lo sviluppo di strategie più efficaci per gestire questa complicanza.

Si stanno dimostrando efficaci le strategie contro la sindrome da differenziamento, una complicanza potenzialmente letale associata al trattamento della Lap. Questa condizione si verifica quando le terapie mirate, come Atra e Ato, inducono un'infiammazione sistemica e una sindrome da liberazione di citochine, manifestando una serie di sintomi clinici come difficolta respiratoria, febbre, insufficienza renale e altri. Una sindrome che può essere devastante se non diagnosticata e trattata precocemente per la quale, negli ultimi anni, l'introduzione della terapia steroidea profilattica ha contribuito significativamente a ridurre la mortalità, portandola a livelli stimati tra l'1 e il 2 per cento.

Harry J Iland, professore di Medicina all'Università australiana di Sydney ha presentato i risultati di uno studio sull’uso dell’arsenico per via orale. La terapia standard a base di Ato richiede infusioni prolungate di due ore e, sebbene efficace, comporta un impatto sull'utilizzo delle risorse ospedaliere e disagio per il paziente. L’Ato orale potrebbe quindi rappresentare un'alternativa vantaggiosa dal punto di vista economico e forse anche in termini di sicurezza, ma attualmente la sua disponibilità per uso clinico è limitata principalmente alla Cina e a Hong Kong. Lo studio di Iland si è concentrato sulla disponibilità di una nuova formulazione orale di Ato, sviluppata come parte della terapia di consolidamento standard del trattamento della Lap. La ricerca ha confermato la bioequivalenza tra la somministrazione orale e quella endovenosa, il che potrebbe aprire nuove prospettive nella gestione della malattia.

Parallelamente, altri ricercatori, come Hongming Zhu dell'Istituto di Ematologia di Shanghai, stanno esplorando la possibilità di una terapia post-induzione senza chemioterapia per i pazienti affetti da Lap, a prescindere dalla classificazione del rischio. Si tratta di un trattamento post-remissione completamente privo di chemioterapia, che includa una terapia di mantenimento orale. Una nuova prospettiva che potrebbe portare a benefici significativi per un numero maggiore di pazienti.

Venerdì 12 è stato il giorno della Riunione nazionale Gimema (Gruppo italiano malattie ematologiche dell’adulto) durante la quale i protagonisti della ricerca Gimema hanno aggiornato medici e ricercatori sulle attività di ricerca, gli studi e i progetti portati avanti dai nove gruppi di lavoro che abbracciano la gran parte delle patologie ematologiche, sia di natura neoplastica sia non, e affrontano argomenti più “trasversali” come la qualità di vita e le complicanze infettive, molto frequenti in pazienti sottoposti a terapie come il trapianto di midollo. Attualmente gli studi in corso promossi dalla Fondazione Gimema sono più di cinquanta.