Una nuova speranza di cura per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza e non candidabili alla chemioterapia intensiva arriva da uno studio di fase 3, AGILE, presentato al Convegno della Società Americana di Ematologia in corso ad Atlanta. Si tratta di ivosidenib che in combinazione con azacitidina ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale rispetto ad azacitidina più placebo in questa categoria di pazienti. 

«La leucemia mieloide acuta è un tipo di tumore in rapida progressione e la prognosi è spesso sfavorevole.  Il nostro obiettivo con il trattamento è prolungare la sopravvivenza globale e l’impressionante beneficio clinico dopo il trattamento con ivosidenib in combinazione con azacitidina è incredibilmente promettente per questi pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza», ha dichiarato Stephane De Botton, a capo del Multidisciplinary Hematology Committee, Institut Gustave Roussy Villejuif, Francia, principale ricercatore dello studio. 

Ivosidenib è attualmente approvato negli Stati Uniti come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione di IDH1 e per adulti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1 di nuova diagnosi di età ≥75 anni o con comorbilità che precludono l’adozione di chemioterapia intensiva a induzione. Di recente, ivosidenib è stato approvato come prima e unica terapia mirata per i pazienti affetti da colangiocarcinoma con mutazione di IDH1 già trattato in precedenza. Servier, l’azianda che sviluppa il farmaco, sta dialogando con le autorità regolatorie con la speranza di allargare le indicazioni attualmente approvate per ivosidenib.

«Siamo entusiasti della possibilità di offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza. Ciò estende ulteriormente il significativo beneficio clinico per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1»,  ha affermato Patrick Therasse, vice president, Head of Late Stage and Life Cycle Management, Oncology · Servier Group.