Meno della metà dei farmaci approvati offre benefici significativamente superiori a quelli esistenti
In Europa come negli Usa si approvano troppi farmaci che non danno benefici superiori a quelli già esistenti. Vale soprattutto per le indicazioni successive alla prima. Uno studio sul Bmj invita a una maggiore trasparenza sulla reale efficacia delle terapie anche per stabilire il prezzo giusto
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Un esempio per tutti: il farmaco immunoterapico antitumorale pembrolizumab è stato approvato inizialmente negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento del melanoma avanzato ma ha ricevuto in seguito l’autorizzazione come terapia per altri tipi di tumori, dal cancro al polmone non a piccole cellule, al carcinoma della testa e del collo e del carcinoma a cellule renali.
Succede spesso, soprattutto con le medicine contro il cancro. Dopo aver ricevuto il primo via libera dagli enti regolatori per una determinata condizione (la prima indicazione), i farmaci vengono successivamente approvati anche per altre patologie e la lista delle indicazioni terapeutiche viene aggiornata periodicamente con le malattie “new entry”. In alcuni casi il volume di utilizzo dei farmaci nelle indicazioni terapeutiche aggiuntive è superiore a quello della prima indicazione.
Ma, secondo uno studio appena pubblicato sul British Medical Journal, la maggior parte delle indicazioni supplementari non ha un valore aggiunto rispetto alle terapie esistenti.
Tanto negli Stati Uniti, quanto in Europa, la procedura con cui si concedono nuovi utilizzi a un farmaco approvato per un primo scopo non prevede un confronto con i medicinali già in commercio. In molti Paesi, come Francia e Germania, il beneficio aggiuntivo del farmaco viene stabilito da organizzazioni specializzate nella “Health Technology Assessment”, l’analisi multidisciplinare dell’impatto delle tecnologie sanitarie. I risultati di queste analisi influenzano le decisioni governative sul prezzo e il rimborso dei medicinali.
Gli autori del nuovo studio si sono basati sulle conclusioni di due enti europei incaricati di valutare i benefici terapeutici dei farmaci nella prima indicazione e nelle successive, il ministero della salute francese e la commissione federale tedesca. Ebbene, analizzando i giudizi degli esperti emerge che il numero di indicazioni supplementari classificate come “ad alto valore terapeutico” è notevolmente inferiore rispetto a quello delle prime indicazioni.
Secondo i ricercatori il problema però è ancora più grave. Perché il mancato valore aggiunto dei nuovi medicinali si riscontra già alla prima indicazione: meno della metà delle medicine approvate negli Stati Uniti o in Europa tra il 2011 e il 2022 promette un beneficio sostanzialmente superiore a quello dei medicinali esistenti. La situazione peggiora poi con le successive indicazioni. Solo un terzo delle nuove approvazioni può vantarsi di avere un valore aggiunto rispetto alla prima approvazione.
L’analisi si è concentrata su 124 prime indicazioni e 335 indicazioni supplementari approvate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e su 88 prime indicazioni e 215 indicazioni supplementari approvate dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) tra gennaio 2011 e dicembre 2020.
Negli Stati Uniti, il 48 per cento dei farmaci aveva un'indicazione supplementare, il 20 per cento ne aveva due, il 14 per cento ne aveva tre e il 18 per cento ne aveva quattro o più. In Europa, il 48 per cento dei farmaci aveva un'indicazione supplementare, il 23 per cento ne aveva due, il 13 per cento ne aveva tre e il 17 per cento ne aveva quattro o più. La maggior parte (58%) delle indicazioni approvate dalla FDA e dall’EMA riguardava trattamenti contro il cancro.
Secondo le analisi degli enti di health technology assessment francese e tedesco, il 41 per cento delle prime indicazioni approvate dalla Fda aveva un elevato valore terapeutico, rispetto al 34 per cento delle indicazioni supplementari. Lo scenario europeo è simile: il 47 per cento delle prime indicazioni approvate dall’Ema e il 36 per cento delle indicazioni supplementari venivano considerate di valore terapeutico elevato. In entrambi i mercati, europei e americano, il valore aggiunto della seconda indicazione era inferiore a quello della prima, quello della terza della seconda e così via.
«Quando le indicazioni non offrono benefici terapeutici aggiuntivi rispetto ad altri trattamenti disponibili, tali informazioni dovrebbero essere chiaramente comunicate ai pazienti e devono riflettersi sul prezzo dei farmaci», hanno dichiarato i ricercatori.