Da oggi è disponibile in Italia la prima terapia cellulare CAR-T per i pazienti adulti con linfoma follicolare (LF). Si tratta di Tisagenlecleucel di Novartis, l’innovativo trattamento che prevede una singola infusione, rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, indicato per le forme recidivanti o refrattarie dopo due o più linee di terapia sistemica. 

Il linfoma follicolare rappresenta circa il 20 per cento di tutti i linfomi non Hodgkin, con un’incidenza di 4-5 nuovi casi ogni 100.000 persone l’anno. Nonostante questa neoplasia ematologica presenti tipicamente una buona risposta alla prima linea di trattamento, è però caratterizzata da ripetute recidive, che necessitano di interventi terapeutici successivi al primo e che determinano un progressivo accorciamento degli intervalli liberi da malattia che passano dai 6,6 anni dopo la prima linea, agli 1,5 anni dopo la seconda linea, fino ai 10 mesi dopo la terza linea.
I pazienti con linfoma follicolare recidivante e refrattario per i quali si pone indicazione di trattamento con Tisagenlecleucel saranno presi in carico in strutture cliniche qualificate, dove avverrà la somministrazione unica del farmaco. 

«Per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato, grazie alla nuova indicazione di Tisagenlecleucel, esiste ora una terapia con un significativo potenziale di risposta, come provato dai risultati dello studio globale di fase II ELARA sulla durata della risposta al trattamento e sulla remissione completa della malattia. Si tratta dunque di un’opzione fondamentale nel nostro armamentario terapeutico per questo tipo di linfoma che, grazie anche alla singola somministrazione eseguita nei centri di riferimento, costituisce un programma terapeutico estremamente vantaggioso rispetto a chemio e immunoterapia»,  precisa Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione attività formative della SIE e ordinario di Ematologia all'Università di Bologna: “La nuova indicazione per questo farmaco si basa sui risultati dello studio internazionale di fase II ELARA, in cui l’86 per cento dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha manifestato una risposta al farmaco; di questi, il 69 per cento ha avuto una risposta completa (CR). Lo stesso studio ha, inoltre, evidenziato una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87 per cento dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. 

Tisagenlecleucel è approvato in Italia anche per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che è refrattaria in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.