Il trattamento con larotrectinib, farmaco antitumorale agnostico cioè con indicazione indipendente dall’organo colpito dal cancro, offre benefici rapidi e duraturi nel tempo. Specie nel carcinoma del polmone, patologia in cui la sopravvivenza globale mediana dei pazienti trattati ha raggiunto 40,7 mesi. Negli altri tumori dell’adulto e pediatrici (esclusi i primitivi del sistema nervoso centrale), la durata della risposta mediana è stata invece di 34,5 mesi e nel cancro delle ghiandole salivari il tasso di risposta obiettiva è stato dell’84% con un tasso di sopravvivenza globale dell’82% a 3 anni. 

«Il nuovo paradigma della lotta ai tumori si sta spostando dall’organo colpito dalla malattia all’alterazione molecolare, in grado di predire la sensibilità alle terapie mirate o all’immunoterapia», illustra il presidente AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Clinica) Saverio Cinieri. «I farmaci agnostici come larotrectinib possono essere considerati ‘jolly’, proprio perché colpiscono in maniera selettiva alcune alterazioni geniche, indipendentemente dall’organo interessato dalla patologia», aggiunge. «L’accesso dei pazienti alle terapie agnostiche inizia con l’esecuzione di un test di profilazione genomica, prosegue con l’interpretazione dei dati, per arrivare alla scelta terapeutica. Il punto chiave del nuovo processo è rappresentato dalla profilazione genomica, cioè dall’individuazione delle alterazioni che giocano un ruolo fondamentale nello sviluppo delle neoplasie, definite ‘driver’. Da qui deriva la scelta del farmaco e l’indicazione terapeutica, indipendentemente dalla sede del tumore». 

«I dati più recenti continuano a dimostrare il solido e duraturo beneficio clinico di larotrectinib, anche nei pazienti adulti con tumore del polmone avanzato con fusione NTRK inclusi i pazienti con metastasi cerebrali», aggiunge Carmine Pinto, direttore dell’Oncologia medica del Comprehensive Cancer Centre AUSL-IRCCS di Reggio Emilia e presidente FICOG (Federation of Italian Cooperative Oncology Groups). «L’inibizione di NTRK con larotectinib si è dimostrata molto efficace, portando a risposte durature, che sono state osservate indipendentemente dall’età del paziente e dalla sede del tumore, bloccando l’azione delle proteine TRK, che favoriscono la diffusione e la crescita della neoplasia. E questo anche in tumori per i quali le aspettative terapeutiche erano molto limitate. L’efficacia di lunga durata e il profilo di sicurezza favorevole osservati con larotrectinib confermano l’importanza dei test di profilazione genomica dei tumori con l’impiego della Next Generetion Sequencing (NGS) per identificare i pazienti che potranno avere importanti benefici clinici dai farmaci mirati su target molecolari, e quindi per poter offrire programmi terapeutici personalizzati», aggiunge Pinto.

«Garantire l’accesso ai test NGS è fondamentale per potere permettere l’utilizzo di questi farmaci. Nel nostro Paese è indispensabile una governance dei test genomici e quindi della rete dei laboratori di biologia molecolare, nell’ambito delle reti oncologiche regionali, per garantire equità nell’impiego di queste terapie. Il finanziamento di 5 milioni per il 2022 e 2023 già previsto nella legge di Bilancio per i test NGS e il relativo Decreto Attuativo in arrivo rappresentano un primo passo in questa direzione».