Parkinson: nuove speranze da un farmaco contro la leucemia

Il trial clinico

Parkinson: nuove speranze da un farmaco contro la leucemia

Un trial clinico di fase 2 su 75 pazienti candida ufficialmente l’antitumorale nilotinib a potenziale trattamento per il Parkinson. Perché si è dimostrato sicuro al dosaggio utilizzato e ha dato i primi indizi di efficacia. L’iter sperimentale può così continuare

di redazione

Dopo cinque anni è arrivata la seconda conferma. Il farmaco per il trattamento della leucemia mieloide cronica nilotinib si candida ufficialmente a diventare una potenziale terapia per il Parkinson. Nel 2015 i ricercatori del Georgetown University Medical Center avevano trovato i primi indizi degli effetti positivi dell’anti-tumorale sui pazienti affetti dalla malattia neurodegenerativa. Oggi, i risultati di un trial clinico di fase 2 condotto su 75 pazienti, pubblicati su Jama Neurology, lasciano pensare di essere sulla buona strada. Il farmaco si è dimostrato sicuro e ben tollerato, che era il primo obiettivo dello studio, ma anche capace di favorire il rilascio di dopamina, la sostanza chimica carente a causa del danno neuronale, e di ridurre la quantità di proteine neurotossiche nel cervello. Non solo: è stato osservato che nilotinib rallenta il declino motorio. 

I pazienti dall’età media di 69 anni affetti da malattia di Parkinson a uno stadio moderatamente avanzato (2,5-3) sono stati divisi in due gruppi, il primo trattato con una compressa al giorno 150 o 300 milligrammi di nilotinib, il secondo con placebo. Lo studio, condotto in doppio cieco, è durato 12 mesi  seguito da un follow up di 3 mesi nel quale non è stata somministrata alcuna medicina. 

La principale preoccupazione dei ricercatori era quella di dimostrare la sicurezza del farmaco finito sotto osservazione da parte dell’Fda per alcuni gravi effetti collaterali, compresa la morte, emersi nell’utilizzo tradizionale come anti-tumorale. Nel trial clinico sul Parkinson sono stati però usati dosaggi molto inferiori a quelli somministrarti generalmente ai pazienti oncologici incapaci di provocare i danni indesiderati delle dosi massicce. 

La sperimentazione ha anche dimostrato nei pazienti in trattamento con il farmaco una riduzione dei livelli di alfa sinucleina e di proteina tau, due proteine tossiche caratteristiche della malattia di Parkinson, rispettivamente del 20 e del 30 per cento. Inoltre, le persone che avevano assunto nilotinib mostravano un incremento dei livelli di dopamina del 50 per cento. 

In via esplorativa i ricercatori hanno raccolto informazioni dai pazienti sulla qualità di vita, osservando che il gruppo trattato con nilotinib aveva ottenuto punteggi maggiori nei test di autovalutazione. 

Nonostante l’obiettivo principale dello studio fosse la valutazione della sicurezza del farmaco, gli scienziati hanno approfittato della situazione per scoprire quali effetti avesse nilotinib sulle funzioni motorie dei partecipanti.  Ebbene, rispetto al gruppo trattato con placebo, i pazienti in terapia con nilotinib avevano migliorato il controllo dei movimenti nel periodo di osservazione. 

«I soggetti trattati con nilotinib hanno ottenuto risultati complessivamente migliori nei test motori e hanno avuto una migliore valutazione della qualità della vita durante lo studio rispetto al gruppo del placebo. Queste sono osservazioni importanti che suggeriscono che nilotinib ha stabilizzato la malattia, avendo un potenziale impatto  che non abbiamo mai osservato con nessun altro agente. Anche se questi risultati clinici necessitano di conferma attraverso studi più ampi con popolazioni più differenziate», ha dichiarato Fernando Pagan, principale ricercatore dello studio.