Trovare un’ulteriore opzione terapeutica quando tutte le altre hanno fallito e la malattia si ripresenta. È questa la sfida per molti malati di cancro. Negli ultimi anni, la possibilità di analizzare a livello molecolare il tumore, insieme alla disponibilità di farmaci diretti contro bersagli molecolari, ha consentito di applicare trattamenti sempre più a misura di paziente. In molti centri sono nati team multidisciplinari di esperti impegnati a disegnare soluzioni terapeutiche personalizzate in cui i trattamenti non sono più indirizzati contro il tumore nella sua accezione anatomica tradizionale (seno, colon, polmone), ma contro mutazioni e caratteristiche molecolari specifiche. Tuttavia, ciò non sempre è possibile. Non sempre il tumore ha bersagli che possono essere colpiti. Ciò è vero soprattutto nei bambini, in cui la neoplasia ha spesso peculiarità contro cui non sono disponibili trattamenti. 

Nasce da questa situazione una piccola sperimentazione condotta al Nicklaus Children’s Hospital di Miami in cui è stato messo alla prova un nuovo approccio, che abbina alla ‘convenzionale’ analisi molecolare del tumore, anche una seconda arma: uno screening di farmaci potenzialmente in grado di colpire la malattia. Nel concreto, dopo aver prelevato un campione di tessuto tumorale, i ricercatori verificano su di esso decine di farmaci fino a identificare la combinazione più efficace. Il tutto, nel giro di poco più di una settimana per poter procedere prima possibile all’inizio del trattamento sul paziente. 

Ciò «elimina le congetture e fornisce un elenco dei farmaci più efficaci con cui l'oncologo può lavorare», afferma in una nota Tomás R. Guilarte, tra gli autori dello studio.

I ricercatori hanno testato questo approccio (definito di ‘Medicina di precisione funzionale’) in 25 bambini affetti da diverse forme tumorali che erano recidivate e che avevano esaurito le chance di trattamento. Sei di essi hanno effettivamente ricevuto il trattamento indicato dal protocollo. 5 (l’83%) hanno tratto benefici. 

«I risultati sono entusiasmanti perché il cancro che torna è molto più difficile da trattare. Vedere un miglioramento nell'83% dei pazienti è incredibilmente promettente», ha affermato la coordinatrice dello studio Diana Azzam. 

La sperimentazione è stata illustrata su Nature Medicine e i risultati hanno mostrato che i benefici della terapia, in genere, sono stati maggiori di quelli che si erano ottenuti con le precedenti linee di trattamento. In uno di loro il tumore non si è ancora ripresentato dopo più di due anni, il doppio di quanto era avvenuto dopo un primo trapianto di midollo osseo.

I ricercatori sono cauti. Lo studio è di piccolissime dimensioni; non è chiaro quali pazienti possano beneficiarne, né quanto sarà duratura l’efficacia dei trattamenti; inoltre la procedura non è semplice. Tuttavia, i risultati fanno ben sperare: «Questo potrebbe essere il modo in cui trasformiamo il cancro in una malattia gestibile», conclude Azzam.