«Si scrive biotech, ma si legge salute. I farmaci biotecnologici sono ormai la frontiera dell’innovazione in Italia». 

Con queste parole Massimo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria, ha commentato i dati del Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia, realizzato in collaborazione con Ernst&Young e presentato mercoledì 15 giugno a Roma. 

La fotografia che emerge è infatti quella di uno tsunami di innovazione: nel mondo i farmaci biotech sono il 20% di quelli in commercio, il 40% dei nuovi autorizzati e il 50% di quelli in fase di sviluppo. In Italia ci sono 145 medicinali disponibili per le più importanti aree terapeutiche e 303 progetti nelle diverse fasi di ricerca e sviluppo, compresa l'area delle malattie rare. 

«I numeri parlano da soli», continua Scaccabarozzi. «199 aziende, con investimenti pari a 563 milioni di euro nel 2013, +3,3% rispetto al 2012, e circa 4 mila addetti. Tra queste 199, ben 66 sono imprese del farmaco che, investendo in ricerca e sviluppo 497 milioni e occupando 2.850 addetti, rappresentano l’86% del valore del comparto». Le restanti 133 sono altre biotech, con un fatturato di circa 181 milioni di euro, investimenti in R&S biotech per 66 milioni di euro e 1.048 addetti. 

Come sottolinea il report, l'industria farmaceutica rappresenta un fiore all'occhiello del made in Italy, «un punto di riferimento per la crescita, grazie agli ingenti investimenti nel biotech, all’occupazione qualificata e alla capacità di aumentare l’export». I farmaci biotech sono anche importanti fattori di sviluppo sociale e di crescita economica dei territori. Tra le Regioni, la Lombardia occupa il primo posto per numero di imprese del settore del farmaco biotech (90 strutture), seguita da Lazio (37), Toscana (26), Piemonte (22) ed Emilia Romagna (21). 

Dai tumori al cuore

Tutte le aree terapeutiche sono interessate dal fenomeno dei farmaci biotech, dall’oncologia alle malattie infettive, cardiovascolari, al diabete, alle malattie neurologiche, autoimmuni, a quelle del sistema muscolo scheletrico e respiratorie passando per le malattie rare. È il caso del tumore al colon retto, il quarto tipo di cancro al mondo, che in Italia rappresenta il 13,2% di tutti i tumori diagnosticati. Con l'avvento dell'era biologica la sopravvivenza è notevolmente aumentata, fino ad arrivare alla guarigione completa, anche in presenza di metastasi non operabili. 

Anche nella sclerosi multipla, da poco tempo i pazienti italiani possono avvalersi di un nuovo anticorpo monoclonale che interagisce con le cellule del sistema immunitario responsabili dell’attacco al sistema nervoso centrale, la cui efficacia si protrae anche negli anni successivi al trattamento; al momento, il massimo periodo di osservazione degli studi è di cinque anni. 

I farmaci biologici di recente approvazione danno speranza anche ai malati di mieloma multiplo e a quelli affetti dalla Sindrome miastenica di Lambert-Eaton, una patologia rara può compromettere le attività quotidiane e di conseguenza la qualità della vita del paziente. 

Anche la lotta all'epidemia di Ebola ha puntato sul biotech: «Un farmaco antivirale già usato come trattamento influenzale lo scorso anno in Giappone», si legge nel Rapporto, «sta mostrando di dimezzare la mortalità nei pazienti con bassi o moderati livelli di virus Ebola in circolo, suggerendo un possibile utilizzo nelle fasi iniziali della malattia. E allo studio ci sono altre ipotesi di trattamento» 

L’Italia non sta a guardare

Attualmente le aziende biotech sono impegnate nella ricerca su una nuova categoria di farmaci biologici basati su materiale genetico, cellule e tessuti, che si sono dimostrati efficaci nella cura di diverse patologie. «Si dividono in farmaci di terapia genica, terapia cellulare somatica e ingegneria tissutale», spiega il report. «I progetti di ricerca di aziende biotech sono oggi 21, di questi 11 riguardano la terapia genica, 6 la terapia cellulare e 4 la medicina rigenerativa. Se i progetti di terapia genica e di terapia cellulare si indirizzano soprattutto in ambito oncologico, la medicina rigenerativa è più orientata verso la dermatologia» Nel dicembre 2014, l’European medicines agency (Ema) ha approvato il primo prodotto di ingegneria tissutale per la riparazione della cornea. Un successo tutto "made in Italy", visto che sono italiane la ricerca, i centri che hanno condotto i test clinici, l'azienda biotech che lo produce e anche quella che commercializzerà il prodotto (ne avevamo parlato nell’articolo “Il farmaco sei tu. Comincia l’era delle staminali terapeutiche”). 

«Oggi assistiamo a una nuova primavera della ricerca con oltre 7.000 medicinali in sviluppo, sempre più biotech», sottolinea Scaccabarozzi, che lancia un messaggio alle Istituzioni: «Nuove opportunità terapeutiche che richiedono una risposta di sistema, guardando dentro le spese delle altre aree della sanità, per conciliare i costi dell’innovazione con il dovere, anche etico, di cura». Un appello rilanciato anche dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), il cui presidente, Sergio Pecorelli, auspica che il report divenga «patrimonio di Parlamento, Governo e Regioni». E si augura che, proprio in forza della consapevolezza (che forse ancora non c'è o è incerta) di quale importantissima funzione il settore potrebbe svolgere anche nel processo di rilancio economico del Paese, la riforma dell'Agenzia sia coerente con le necessità non solo delle imprese e del "mercato" ma anche, soprattutto, dei cittadini e che sia in grado di portare a questi ultimi le innovazioni che la ricerca scientifica sta producendo e produrrà nei prossimi anni. Una riforma che sia accompagnata dalla revisione di una serie norme che oggi frenano la capacità di ricerca e sviluppo che pure il Paese è in grado di esprimere; come, per esempio, un percorso autorizzativo che preveda un solo Comitato etico nazionale per l'avvio delle sperimentazioni di fase 1 e 2 e magari di Comitati etici a livello regionale per la fase 3. 

Nel sostenere che non solo l'Italia «è in partita» ma è un'eccellenza a livello mondiale nella ricerca biotech ed è in crescita, Eugenio Aringhieri, presidente del Gruppo Biotecnologie di Farmindustria, sottolinea che «l'innovazione rappresenta una leva strategica per il Paese». Tuttavia, aggiunge, «non si vince da soli» e «l'elemento-chiave» per il successo è costituito dalla «integrazione» tra «componenti tecniche, comunità scientifica, un'industria che sia pronta a rischiare». Tutti elementi che, a oggi, in Italia non mancano. Ma ai quali non può mancare nemmeno un interlocutore-partner istituzionale che sia capace e voglia accettare la sfida.