Dati positivi per la terapia genica di bluebird bio nel trattamento delle sindromi associate all’anemia falciforme e nella β-talassemia

Congresso EHA

Dati positivi per la terapia genica di bluebird bio nel trattamento delle sindromi associate all’anemia falciforme e nella β-talassemia

di redazione

Una riduzione quasi completa (99,5%) delle crisi vaso-occlusive (Voc) e della sindrome toracica acuta. È il dato che emerge dallo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso con la terapia genica sperimentale LentiGlobin nei pazienti adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme, presentati da bluebird bio al recente Congresso dell'Associazione degli ematologi europei (EHA).

«Le crisi vaso-occlusive sono episodi dolorosi e potenzialmente letali – spiega David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio - e costituiscono le manifestazioni cliniche primarie dell'anemia falciforme. La quasi completa eliminazione di Voc che abbiamo osservato in questo studio è notevole e dimostra che LentiGlobin rappresenta un potenziale trattamento per una patologia severa come l'anemia falciforme».

In occasione del Congresso della European Hematology Association, bluebird bio ha annunciato anche nuovi dati dagli studi di Fase 3 con betibeglogene autotemcel, secondo i quali i pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e una ampia serie di genotipi raggiungono e mantengono l'indipendenza dalle trasfusioni con livelli di Hb significativamente migliorati.

«I pazienti con TDT producono una quantità insufficiente di emoglobina, tanto che la loro sopravvivenza è legata a trasfusioni croniche» ricorda Franco Locatelli, professore di Pediatria all'Università “La Sapienza” di Roma e direttore del Dipartimento di Oncoematologia e terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù della Capitale. «Ciò significa sottoporsi a continue visite in ospedale – prosegue Locatelli - e dover assumere farmaci per prevenire il danno dovuto al sovraccarico di ferro legato alle trasfusioni. Questa circostanza finisce per rendere sfidante la gestione quotidiana della patologia. I dati presentati, che mostrano come i pazienti siano liberi dalle trasfusioni e mantengano livelli di emoglobina pressoché normali dopo il trattamento con beti-cel, rappresentano un risultato di grande prospettiva per chi convive con TDT».