È in pasticche e si prende una sola volta a un dosaggio stabilito. Si chiama acoziborole ed è il nuovo potenziale trattamento per la cosiddetta malattia del sonno, scientificamente definita “tripanosomiasi africana umana”, la malattia parassitaria provocata dai protozoi Trypanosoma, trasmessi all'uomo dalla puntura della mosca tse-tse. 

Secondo gli autori di uno studio su Lancet Infectious Diseases, siamo di fronte a una svolta: la nuova terapia potrebbe eliminare la trasmissione dell’infezione entro il 2030. 

La tripanosomiasi africana rientra tra le cosiddette “malattie tropicali neglette”, una definizione che dice tutto: si tratta di patologie diffuse quasi esclusivamente in aree povere del mondo dove mancano le risorse per accedere ai farmaci e ai trattamenti preventivi. L’Organizzazione Mondiale della Sanità ne elenca 20. 

Nel caso specifico della malattia del sonno, il Paese più colpito è la Repubblica Democratica del Congo dove circola la forma più grave dell’infezione (quella “gambiense”, g-Hat). 

Fino al 2019 i pazienti allo stadio iniziale venivano trattati con un’iniezione quotidiana per sette giorni, mentre quelli a uno stadio più avanzato, dopo aver effettuato un prelievo del liquido spinale per valutare il livello di infezione, venivano ricoverati in ospedale per essere sottoposti a un’infusione endovenosa del farmaco per almeno sette giorni. Nel 2019 questa terapia venne sostituita da un nuovo farmaco in forma orale indicato per tutti gli stadi della malattia che va assunto per 10 giorni sotto controllo medico e in ambiente ospedaliero. 

Con il nuovo farmaco ilil trattamento si semplifica enormemente: basta ingoiare le pasticche al dosaggio indicato una sola volta per liberarsi del parassita.  

Il farmaco, in forma orale è stato testato su un gruppo di 208 pazienti della Repubblica Democratica del Congo e della Guinea reclutati da 10 ospedali. Tra questi, 167 avevano l’infezione a uno stadio avanzato e 41 a uno stadio precoce o intermedio. Tutti i partecipanti sono stati monitorati per 18 mesi. 

Ebbene, alla fine del monitoraggio, il 95 per cento dei pazienti in stadio avanzato trattati con la nuova terapia erano guariti completamente (non avevano più tracce del parassita nel sangue). Il trattamento orale in singola dose si è dimostrato efficace nel 100 per cento dei casi quando la malattia era in stadio iniziale. 

I risultati indicano che il nuovo farmaco funziona esattamente come, se non meglio, delle terapie precedenti, ma è molto più semplice da usare. Gli effetti collaterali sono poco frequenti e di entità lieve o moderata.  

«La malattia del sonno minaccia milioni di persone in tutta l'Africa sub-sahariana. Molte delle persone a rischio vivono in aree rurali remote dove c'è scarso accesso a servizi sanitari adeguati e dove l'acoziborolo può effettivamente rivoluzionare il trattamento della malattia del sonno. Viene somministrato in un'unica dose ed è efficace in ogni fase della malattia, eliminando così le numerose barriere attualmente in atto per le persone più vulnerabili come i trattamenti invasivi e le lunghe distanze di viaggio verso un ospedale o una clinica, e aprendo la porta alla strategia del test-and-treat», afferma Antoine Tarral, autore principale dello studio.