Una ricerca dell’Università di Torino, pubblicata sulla rivista americana Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), ha mostrato che una piccola molecola sintetica chiamata MR-409 appare capace di rallentare la progressione della Sma, l’atrofia muscolare spinale.

L'atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare rara dell’infanzia, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Ha un’incidenza di circa uno su 10 mila nati vivi; provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È causata da mutazioni del “gene per la sopravvivenza del motoneurone” e conseguente carenza della proteina Smn (Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.

Fino a poco tempo fa, il trattamento della Sma era esclusivamente sintomatico, nel tentativo di migliorare la qualità di vita dei pazienti. Oggi, però, sono stati approvati nuovi farmaci in grado di aumentare la produzione di proteina Smn, ma non sono ancora considerati come cura definitiva per la malattia.

Lo studio dell’Università di Torino, coordinato da Riccarda Granata, della Divisione di Endocrinologia e malattie del metabolismo del Dipartimento di Scienze mediche, e da Alessandro Vercelli, direttore del Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi del Dipartimento di Neuroscienze, ha dimostrato come la MR-409, analoga del growth hormone-releasing hormone (GHRH, neurormone che stimola il rilascio dell’ormone della crescita), sia capace di rallentare la progressione della Sma.

MR-409 è prodotta a Miami nel laboratorio di Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina nel 1977 e co-autore del lavoro. Nello specifico, i ricercatori che hanno condotto lo studio (Marina Boido, Iacopo Gesmundo e Anna Caretto) hanno evidenziato come MR-409 sia in grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di Sma. Inoltre, MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale. Questi risultati suggeriscono che MR-409 possa rappresentare un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della malattia.

Lo studio è il risultato di una collaborazione tra il gruppo di neuroscienziati e il gruppo di endocrinologia cellulare e molecolare che, insieme a Schally e i suoi collaboratori, ha dimostrato già in precedenza gli effetti protettivi degli analoghi del GHRH, anche a livello cardiaco e muscolare. Pur non essendo ancora disponibili per uso umano, sono in corso ulteriori studi per l’autorizzazione di queste sostanze per uso clinico, definite “agonisti” del GHRH, così come degli “antagonisti”, promettenti farmaci antitumorali, già studiati nel mesotelioma pleurico maligno e nei tumori ipofisari.