Ancora è solo una promessa. La possibilità che si realizzi, però, ha ora fatto un passo avanti. Due studi clinici hanno infatti confermato che nelle persone affette da malattia di Parkinson, una terapia cellulare - un vero e proprio trapianto di neuroni - non causa effetti collaterali gravi. Dalle sperimentazioni, inoltre, emergono timidi segnali di efficacia. I risultati dei test sono stati pubblicati ieri su Nature e aprono la porta a sperimentazioni più ampie che confermino sicurezza ed efficacia. 

Il Parkinson è causato dalla progressiva degenerazione e morte dei neuroni che producono un neurotrasmettitore: la dopamina. I farmaci oggi in uso puntano a fornire dall’esterno questo sostanza e per un buon periodo di tempo ci riescono. Tuttavia, non sono esenti da effetti collaterali e nel lungo periodo tendono a perdere efficacia. 

Da qui l’idea che ripristinare i neuroni persi possa rappresentare una valida alternativa terapeutica. L’intuizione è vecchia di diversi decenni e in passato ci fu addirittura chi tentò di sostituire queste cellule mancanti con trapianti di tessuto cerebrale fetale.

Ora diversi gruppi di ricerca nel mondo stanno percorrendo questa strada tendando diverse strategie per produrre i neuroni dopaminergici e poi trapiantarli nei pazienti. 

In questo filone si inseriscono i due studi. Il primo, condotto su sette pazienti da ricercatori della Kyoto University, in Giappone, ha usato un particolare tipo di cellule staminali (cellule staminali pluripotenti indotte) per far sviluppare neuroni capaci di produrre dopamina. Queste staminali si ottengono partendo da normali cellule adulte fatte ‘regredire’ allo stadio staminale lo spegnimento di alcuni geni eseguito in laboratorio. Il secondo, coordinato dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center, ha prodotto i neuroni partendo da cellule staminali embrionali (la terapia, denominata bemdaneprocel, è di proprietà della farmaceutica BlueRock Therapeutics).

Dopo essere state fatte differenziare in neuroni le cellule sono state trapiantate nei pazienti. 

Nei 18-24 mesi successivi al trapianto nessuno dei volontari ha riscontrato effetti avversi gravi, i neuroni impiantati hanno continuato a produrre dopamina - sebbene non sempre in quantità giudicata sufficiente - e, inoltre, in quattro pazienti è stata osservata una riduzione dei sintomi della malattia. 

«Con le cautele legate a uno studio di piccole dimensioni, ci sono stati segnali di effetti considerevoli sui sintomi del Parkinson», ha affermato la prima firmataria di uno degli studi, Viviane Tabar. «È ancora presto, ma questo ci dà ottimismo sul fatto che il trattamento possa davvero migliorare la qualità della vita di questi pazienti».

Cauti anche i ricercatori giapponesi: «Abbiamo bisogno di studi multicentrici, su ampi campioni con più controlli», ha detto Jun Takahashi, neurochirurgo coordinatore dell’altro studio. 

Questi studi sono in dirittura d’arrivo. La Food and Drug Administration americana ha accordato il permesso alla realizzazione di uno studio di fase III il cui inizio è già previsto nel primo semestre del 2025. Si prevede che a breve saranno arruolate un centinaio di persone. Anche il gruppo giapponese sta collaborando con un'azienda farmaceutica per l’avvio di un nuovo studio clinico.