Oggi i prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMPs) approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; dieci hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350 mila persone.

Delle terapie avanzate si è parlato martedì 7 marzo in un incontro “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle terapie avanzate”, in un incontro al Centro Studi americani di Roma organizzato dall’Ambasciata americana (US Commercial Service) e da Vertex Pharmaceuticals. L’evento è stato un’occasione per clinici, farmacoeconomisti e rappresentanti delle Istituzioni per riflettere sul valore delle terapie avanzate e sulle sfide per il sistema sanitario nazionale, con un focus su come pubblico e privato possano collaborare al fine di preparare il “sentiero” per garantire l’accesso a queste innovazioni per i pazienti italiani.

«Le terapie avanzate – osserva Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù della Capitale - rappresentano un’opportunità importante di sviluppo per la ricerca italiana e di cura per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche. L’Italia ha già dimostrato di essere all’avanguardia nello sviluppo clinico di queste terapie: nei laboratori italiani sono nate diverse terapie avanzate, sono stati condotti e si conducono studi clinici per la stragrande maggioranza dei farmaci allo studio. Per poter accogliere queste opportunità, però, è essenziale – avverte Locatelli - organizzare in maniera adeguata il sistema sanitario».

Con l'obiettivo di costruire un sentiero che porti il Servizio sanitario nazionale a garantire appropriatezza e accesso sostenibile alle ATMPs in tempi rapidi è nato il progetto “#VITA: Valore e innovazione delle terapie avanzate”, sostenuto anche da Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti e legali impegnati a promuovere il valore delle ATMPs. «Vertex ha l’innovazione nel suo Dna – dice Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex - e siamo impegnati a portare soluzioni terapeutiche innovative per malattie gravi e senza alternative terapeutiche. È fondamentale però che l’accesso a queste opportunità sia tempestivo e anche su questo Vertex vuole fare la sua parte. Speriamo che l’evento di oggi rappresenti l’inizio di un percorso che porterà imprese e Istituzioni a dialogare per trovare delle soluzioni che rispondano alla necessità dei pazienti di accedere alle terapie avanzate».