Sono tre bambini, affetti da un particolare tipo di leucemia, la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), dimostratasi refrattaria a tutte le terapie convenzionali, i primi tre pazienti trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto CAR-T Italia.

I bambini sono stati inclusi nel protocollo sperimentale dopo il fallimento di tutti i trattamenti convenzionali; il uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche. 

I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19. 

Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule CAR-T. 

Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia.

I risultati, per quanto promettenti, sono ancora preliminari. 

Il “Progetto di ricerca su cellule CAR-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi” è condotto dagli IRCCS della Rete Alleanza contro il Cancro (ACC) sulla base dell’Ordine del giorno della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti. 

È stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, al fine di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale. 

«La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca», ha sottolineato il ministro della Salute, Roberto Speranza. 

«Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche», ha aggiunto il direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presidente del Consiglio Superiore di Sanità Franco Locatelli.