La leucemia linfoblastica acuta (Lla) è una malattia relativamente rara: in Italia si registrano circa 1,6 casi ogni 100 mila uomini e 1,2 casi ogni 100 mila donne, cioè circa 450 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 320 tra le donne. La Lla è però il tumore più frequente in età pediatrica: rappresenta l'80% delle leucemie e circa il 25% di tutti i tumori diagnosticati tra zero e 14 anni. L'incidenza raggiunge il picco tra i due e i cinque anni e poi diminuisce con l'aumentare dell'età, fino a essere minima dopo i 29 anni.

Studi clinici hanno mostrato l’efficacia della pegasparaginasi per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta in pazienti pediatrici dalla nascita a 18 anni e negli adulti come componente di una terapia di associazione antineoplastica.

La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Lla: la pegilazione prolunga l’emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue riducendone l’immunogenicità. Commercializzato in Europa da Shire, è ora anche in Italia in regime di rimborsabilità in fascia H.

«I capisaldi della terapia – interviene Robin Foà, professore di Ematologia all'Università Sapienza di Roma - sono la polichemioterapia, gli inibitori delle tirosin-chinasi per le Lla Ph+, Philadelphia positiva, il sottogruppo genetico più frequente negli adulti, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e, più recentemente, si sono affacciati anche diversi anticorpi monoclonali per le Lla della linea B. La formulazione pegilata della L-asparaginasi nativa permette di ridurre la frequenza di somministrazione, senza diminuire l'efficacia terapeutica; in più – aggiunge Foà - risulta meno immunogenica rispetto alla formulazione convenzionale e, quindi, potenzialmente associata a meno effetti collaterali».

Negli ultimi trent'anni anni «siamo riusciti ad arrivare a una percentuale di guarigioni di circa l’80-85%» ricorda Andrea Biondi, professore di Pediatria all’Università di Milano Bicocca e presidente Aieop, Associazione di emato-oncologia pediatrica» e «l’asparaginasi - prosegue - assume un ruolo essenziale nel trattamento della Lla nei bambini: infatti, rappresenta una delle prime forme di farmaco intelligente. Il suo meccanismo d’azione si basa su un deficit dei linfoblasti: queste cellule leucemiche necessitano di un enzima, l’asparagina, per funzionare e riprodursi. In presenza di questo farmaco le cellule leucemiche non hanno più fonti di approvvigionamento di asparagina e quindi, con la deplezione dell’enzima, le cellule leucemiche muoiono mentre le cellule normali sopravvivono prendendo una via alternativa».

Shire «è orgogliosa di annunciare l’arrivo di pegasparaginasi in Italia: un ulteriore risultato - conclude Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia - del forte e continuativo impegno dell’azienda nei confronti dei pazienti rari».