La ricerca sui farmaci orfani c'è anche se ha tempi molto lunghi e peculiari difficoltà. «Su 1.163 molecole che hanno ottenuto dall'Ema lo status 'orfano', infatti, solo 93, cioè l'8%, hanno ad oggi avuto l'autorizzazione all'immissione in commercio. L'altro 92% è ancora per strada, oppure ha tradito le promesse fallendo». A dirlo è la senatrice Laura Bianconi nel corso del primo "Orphan Drug Day" organizzato a Roma oggi 8 luglio dall'Osservatorio Malattie Rare e dedicato al tema "Farmaci orfani, ricerca & sviluppo "Made in Italy": il punto su progressi ed ostacoli".

«L'Italia in questo settore è molto attiva il 20 % della sperimentazione clinica nel nostro paese è effettuata con farmaci orfani», ha aggiunto Ilaria Ciancaleoni, direttore di Osservatorio Malattie Rare. «Gli ultimi dati Aifa parlano di ben 117 trial clinici aperti, l'80% circa dei quali è arrivata alla fase II o alla fase III, le fasi della sperimentazioni più vicine al 'letto del paziente'. Non sono però tutte rose e fiori. Se pure su 93 farmaci con l'Aic il 78% è già a disposizione dei pazienti, dopo aver passato tutto il lungo percorso di prezzo e rimborso con Aifa e l'inserimento nei prontuari regionali, c'è un 22% che sta ancora aspettando la fine di questo iter».

Problema di costi? Pare di no, visto che l'impatti dei farmaci orfani è stato, secondo i dati 2013, solo il 4,65 % dell'intera spesa farmaceutica. «Quella che manca, probabilmente, è una cultura diffusa intorno a questo tema, e soprattutto uno sviluppo concreto di partnership tra accademia, industria, fondazioni di ricerca ed associazioni di pazienti che siano strutturate e durature», ha spiegato Emilio Clementi, direttore dell'Uo di Farmacologia clinica della azienda ospedaliera L. Sacco di Milano.

Nel corso dell'evento sono stati presentati alcuni esempi eccellenti della ricerca italiana attraverso le esperienze di aziende come Chiesi Farmaceutici, Celgene, Shire e Dompè e sono venute fuori delle proposte per supportare il settore, come la standardizzazione dei costi e la riduzione dei tempi legati al lavoro dei comitati etici, l'istituzione di programmi 'named patient' e una più chiara gestione a livello europeo della sperimentazione in hospital exemption.