Modernissimi triangoli di vetro e acciaio spiccano tra i tetti antichi di Roma.  L’avveniristica struttura progettata da Massimiliano Fuksas che si affaccia su via del Corso non è stata scelta a caso: «Una location che guarda al futuro è il luogo più adatto per parlare di vera innovazione, di una novità che era attesa da almeno 15 anni». È con queste parole che si apre la presentazione di Entresto (sacubitril/valsartan), il nuovo farmaco di Novartis per la terapia dello scompenso cardiaco, ora diventato rimborsabile anche in Italia. 

Primo di una nuova classe terapeutica, gli Arni (antagonisti del recettore della neprilisina e del recettore dell’angiotensina), il farmaco promette di rivoluzionare la cura dello scompenso cardiaco, patologia che colpisce l’1,5 per cento della popolazione, oltre un milione di italiani.

«Dopo i 60-70 anni di età la percentuale delle persone con scompenso cardiaco sale al 10 per cento», dice Caludio Rapezzi direttore dell'U.O. di Cardiologia Policlinico Sant'Orsola Malpighi di Bologna. «Il che si traduce in 190 mila ricoveri all’anno e una spesa sanitaria di 3 miliardi di euro all’anno. Lo scompenso cardiaco è una brutta condizione che può dare disturbi acuti molto spiacevoli come la dispnea parossistica notturna».

Più in generale la malattia si manifesta con una serie di sintomi non sempre facilmente riconoscibili, tanto che le persone più anziane rischiano di attribuirli all’avanzare dell’età: gonfiore alle gambe, stanchezza, mancanza di energia, fiato corto. 

Nonostante i progressi della medicina, ora come ora una persona su due non sopravvive a cinque anni dalla diagnosi. La nuova terapia promette di allungare l’aspettativa di vita in alcuni casi fino a due anni.

Il farmaco innovativo ha dimostrato la sua efficacia in un ampio studio che ha coinvolto 8.400 pazienti nel mondo. «È il più grande studio fino a oggi condotto nello scompenso cardiaco», spiega Michele Senni, direttore della Cardiologia 1 dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. «Per le sue dimensioni ha la forza di 5 studi. In questo trial, Entresto è stato confrontato con la terapia standard nello scompenso cardiaco. I risultati ottenuti sono stati molto positivi: la mortalità cardiovascolare si è ridotta del 20 per cento cento, l’ospedalizzazione per scompenso cardiaco del 21 per cento; abbiamo riscontrato una riduzione del 16 per cento della mortalità per tutte le cause. Per i pazienti significa un allungamento della vita di 1 anno e 3 mesi, che sembra poco ma in medicina e soprattutto in pazienti così gravi è un risultato di grande importanza». 

Entresto arriva dopo una lunga storia di conquiste della lotta allo scompenso cardiaco iniziate negli anni Sessanta e giunte fino al 2000, quando i progressi si erano fermati. La sua efficacia deriva dalla combinazione di due molecole valsartan e sacubitril. Questa combinazione permette di raggiungere contemporaneamente due obiettivi: il sacubitril inibisce la neprilisina, l’enzima che degrada gli ormoni natriuretici, i peptidi, che hanno invece un’azione benefica sulla funzione cardiaca, mentre il valsartan agisce come 

antagonista del recettore dell’angiotensina, e compensa alcuni effetti collaterali negativi dell’altra molecola. 

La vera innovazione consiste quindi nell’aumentare la disponibilità di quegli  ormoni buoni che l’organismo secerne naturalmente come difesa quando avviene lo scompenso. Questi ormoni mettono in moto una serie di processi protettivi: aumento della diuresi, riduzione di acqua e di sodio nell’organismo, abbassamento delle resistenze periferiche delle arterie. 

Fino a oggi la terapia dello scompenso cardiaco si basava sull’inibizione neuro-ormonale del sistema renina-angiotensina e del sistema nervoso simpatico. «Siamo di fronte quindi- spiega Senni - ad un cambiamento radicale del nostro approccio al paziente con scompenso cardiaco, con il passaggio da un’inibizione neuro-ormonale ad una modulazione neuro-ormonale». 

Dallo scorso marzo sacubitril/valsartan è disponibile e rimborsabile per i pazienti italiani. «Questo farmaco - ricorda Rapezzi - è indicato per  tutti i pazienti con scompenso cardiaco con frazione di eiezione ridotta che siano abbastanza stabili, cioè che non siano stati appena ricoverati per edema polmonare, per scompenso acuto, che abbiano una pressione sistolica superiore a 100 mmHg. Il nuovo farmaco potrebbe dunque essere indicato per un terzo di tutti i pazienti con scompenso. In un primo momento non sarà facile per i medici convincere quei pazienti che tutto sommato non stanno male a cambiare terapia. Ma l’opportunità è talmente grande che gli farebbero un torto se non gliela proponessero. Perché a lungo andare i il nuovo farmaco regala anni di vita». 

Un’ultima buona notizia riguarda la genesi del farmaco: viene prodotto in Italia  nello stabilimento di Torre Annunziata dove viene soddisfatto il 50 per cento della domanda mondiale. 

«L’Italia offre da sempre un contributo importante alla Ricerca e Sviluppo internazionale, mettendo a disposizione risorse professionali qualificate e una solida rete di collaborazioni con le più autorevoli realtà nazionali della ricerca medica», ha ricordato Giuseppe Maiocchi, responsabile medico dell’area Cardio Metabolica di Novartis in Italia. «Ma il nostro Paese riveste anche un ruolo di primo piano nella produzione industriale in ambito cardio metabolico grazie alla presenza del nostro centro di Torre Annunziata, un’ eccellenza italiana in questo settore, oltre che un polo di rilievo per l’economia nazionale».