L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha ammesso dupilumab alla rimborsabilità da parte del Ssn nel trattamento dell'esofagite eosinofila (EoE) nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni di almeno 15 kg di peso e della broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco).

Nel caso della EoE la rimborsabilità in Italia si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 EoE KIDS, che ha dimostrato come la risposta a dupilumab nei bambini sia simile a quella ottenuta nelle popolazioni di adulti e adolescenti per i quali il farmaco era già approvato e rimborsato.

L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica e progressiva, legata a un’infiammazione che compromette la struttura e la funzione dell’esofago. Spesso difficile da riconoscere, l’EoE viene frequentemente confusa con disturbi digestivi più comuni, con conseguenti ritardi nella diagnosi e nell’avvio di un trattamento adeguato.L’incidenza è in costante aumento. Nei Paesi occidentali, è stimata in circa venti casi per 100 mila abitanti, mentre in età pediatrica l’incidenza raggiunge 6,6 casi ogni 100 mila bambini. La malattia si presenta con un primo picco nei bambini intorno ai 12 anni e un secondo negli adulti tra i 30 e i 44 anni. Negli ultimi vent’anni si è osservato un incremento costante di incidenza e prevalenza, con un rischio di sviluppare la patologia 2-3 volte maggiore nei maschi rispetto alle femmine.

«Vivere con l’esofagite eosinofila significa affrontare ogni giorno difficoltà che vanno ben oltre i sintomi fisici» sottolinea Roberta Giodice, presidente di Eseo Italia, Associazione di famiglie contro l'esofagite eosinofila e le patologie gastrointestinali eosinofile. «La necessità di svariati controlli ed esami invasivi per monitorare e mantenere stabile la remissione, le limitazioni alimentari, a volte anche autoinflitte, la paura del pasto, le ripercussioni sulla socialità e sulla vita scolastica possono pesare enormemente su bambini e adolescenti -precisa - così come sulle loro famiglie. Poter ampliare le opportunità di cura e disporre in commercio di una terapia mirata per questa patologia rappresenta una risposta concreta fondamentale ai bisogni dei pazienti e apre la strada a un miglioramento sostanziale della loro qualità di vita».

Per quanto riguarda la Bpco, dupilumab è la prima terapia biologica mirata per la Bpco disponibile in Italia e il primo nuovo approccio terapeutico per questa malattia dopo decenni di terapie inalatorie L’approvazione nazionale segue quella dell’Agenzia europea del farmaco (EMA), basata sui risultati di due studi registrativi di fase 3, BOREAS e NOTUS, che hanno coinvolto pazienti con Bpco non controllata nonostante la terapia inalatoria massimale.

La Bpco è una malattia caratterizzata da un’ostruzione persistente delle vie aeree, da sintomi respiratori cronici e da frequenti riacutizzazioni che, nel tempo, compromettono progressivamente la qualità di vita. Rappresenta la terza causa di morte a livello globale e colpisce tra 300 e 400 milioni di persone nel mondo, con una proiezione di quasi 600 milioni di casi entro il 2050. Nel solo 2021 ha provocato 3,5 milioni di decessi, pari al 5% delle morti globali. In Italia viene spesso identificata quando è già in fase avanzata, con una riduzione della funzione respiratoria che può raggiungere il 50% al momento della diagnosi. 

Dupilumab è un anticorpo monoclonale umano, già approvato in oltre 60 Paesi per diverse patologie croniche, sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale che prevede la co-commercializzazione in alcuni Paesi, tra cui l'Italia.