Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha dato parere positivo all’approvazione condizionata della prima terapia di editing genico basata su Crispr/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme. 

Il trattamento, denominato exagamglogene autotemcel [exa-cel] (nome commerciale Casgevy), una volta approvato dalla Commissione Europea, diventerebbe la prima e unica terapia genica nell'Unione Europea per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme grave con crisi vaso-occlusive ricorrenti oppure da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore consanguineo compatibile.

«Il parere positivo è una milestone regolatoria importante che riconferma il potenziale di Casgevy per i pazienti con anemia falciforme e beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni», ha dichiarato Nia Tatsis,  Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex. 

«C'è sicuramente bisogno di nuovi trattamenti per la beta talassemia e l’anemia falciforme, due patologie che colpiscono i globuli rossi e che comportano per chi ne è colpito un’aspettativa di vita inferiore rispetto alla popolazione generale, oltre a una qualità di vita compromessa», ha dichiarato Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. «Come ricercatore ho potuto constatare in prima persona l'impatto che exa-cel può avere sulla vita dei pazienti affetti da entrambe queste forme di emoglobinopatia rendendoli rispettivamente indipendenti da trasfusioni e liberi da crisi vaso-occlusive, e per questo attendo con fiducia che possa aver corso l'approvazione della terapia da parte dell’Agenzia Europea del farmaco».