Beta-talassemia e anemia falciforme: ok UE a prima terapia basata su CRISPR/Cas9

Terapie avanzate

Beta-talassemia e anemia falciforme: ok UE a prima terapia basata su CRISPR/Cas9

di redazione

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per exagamglogene autotemcel, (exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9 (nome commerciale Casgevy).

La terapia è approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni oppure da anemia falciforme severa caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.
Exa-cel è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da  beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e da anemia falciforme severa nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8 mila i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.

«L’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni sono patologie ereditarie del globulo rosso, che hanno un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, con importanti ricadute anche sui sistemi sanitari. CASGEVY ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie; ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili», ha dichiarato Franco Locatelli, M.D., Ph.D., sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. 

Vertex, l’azienda produttrice della terapia, sta già collaborando con le autorità regolatorie nazionali per garantire un accesso rapido ai pazienti eleggibili. In Francia questa collaborazione ha portato all’accesso precoce (early access) della terapia per il trattamento della della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. Ciò significa che tutti i pazienti eleggibili in Francia potranno accedere gratuitamente alla terapia prima del suo rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale Francese.

Vertex sta inoltre collaborando con ospedali specializzati nei trapianti di cellule staminali con l’obiettivo di creare una rete di centri di trattamento autorizzati, pubblici e privati, per la somministrazione della terapia genetica. Attualmente sono tre gli ATC attivati nell’UE. L’azienda prevede di attivarne un totale di circa 25 in tutta Europa.