GlaxoSmithKline ha annunciato che efimosfermin, terapia sperimentale da somministrare una volta al mese per la malattia epatica steatoepatitica associata a disfunzione metabolica (MASH), ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration e quella di Priority Medicines (PRIME) dalla European Medicines Agency.
La designazione statunitense è pensata per accelerare sviluppo e revisione dei farmaci destinati a patologie gravi quando le prime evidenze cliniche indicano un potenziale miglioramento significativo rispetto alle terapie disponibili. Il riconoscimento europeo PRIME, invece, garantisce un supporto scientifico e regolatorio mirato per trattamenti in grado di rispondere a bisogni medici ancora insoddisfatti.
Le due decisioni si basano sui dati clinici relativi a pazienti con MASH e fibrosi epatica da moderata ad avanzata e cirrotica. I risultati di fase II a 48 settimane hanno mostrato, nei pazienti con fibrosi F2/F3, un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della malattia con la somministrazione mensile di efimosfermin rispetto al placebo. Lo studio ha inoltre evidenziato un profilo di sicurezza favorevole, con eventi avversi generalmente lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.
Il programma clinico prosegue ora con gli studi di fase III ZENITH-1 e ZENITH-2, che stanno valutando efficacia e sicurezza del farmaco nei pazienti con fibrosi F2/F3. L’avvio degli studi di fase III nei pazienti con fibrosi F4 è previsto nel corso dell’anno.
La MASH è una patologia epatica cronica e progressiva che interessa fino al 5% della popolazione mondiale e rappresenta una delle principali cause di trapianto di fegato in Europa e negli Stati Uniti. L’accumulo di tessuto cicatriziale (fibrosi) è uno dei principali fattori predittivi di esiti gravi come cirrosi, insufficienza epatica e tumore del fegato. Attualmente le opzioni terapeutiche specifiche sono limitate per i pazienti con fibrosi moderata o avanzata e non esistono trattamenti approvati per la forma cirrotica della malattia, rendendo particolarmente rilevanti i progressi nella ricerca di nuove terapie.
Kaivan Khavandi, vicepresidente senior, responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, immunologia e infiammazione e delle Scienze traslazionali e di sviluppo di GSK, ricotda che la MASH ha opzioni terapeutiche «limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica».
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