L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha ammesso alla rimborsabilità iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, primo nella sua classe, per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3. Questo risultato, assieme al riconoscimento dello status di innovatività, risponde a un bisogno terapeutico insoddisfatto per i pazienti con C3G essendo questa la prima terapia autorizzata e rimborsata con un meccanismo d’azione specifico per l’evoluzione della malattia ovvero la disregolazione della via alternativa del complemento centrale nella patogenesi della C3G. Questo approccio consente di agire sulla causa della malattia e non solo sui sintomi, con un potenziale beneficio in termini di rallentamento della progressione renale, stabilità dell’eGFR e riduzione della proteinuria.
La glomerulopatia da C3 è una patologia renale ultra‑rara e progressiva, con una prevalenza italiana di 1-1,5 casi ogni milione persone. La malattia ha una prognosi severa: entro dieci anni dalla diagnosi circa la metà dei pazienti può sviluppare insufficienza renale avanzata, rendendo necessario il ricorso alla dialisi o al trapianto di rene.
La diagnosi «richiede un inquadramento specialistico approfondito – sottolinea Giuseppe Grandaliano, professore di Nefrologia all’Università Cattolica di Roma, direttore dell'Unità di Nefrologia del Policlinico Gemelli - e si basa sulla biopsia renale, attualmente il gold standard diagnostico Una diagnosi accurata è fondamentale – precisa - non solo per confermare la patologia, ma anche per orientare correttamente il percorso terapeutico».
Il complemento è una componente del sistema immunitario, costituita da un insieme di proteine che contribuiscono alla difesa dell’organismo. Nella C3G, questo sistema si attiva in modo anomalo e causa l’accumulo della proteina C3 nei glomeruli e un danno progressivo al rene. All’interno di questo meccanismo, il Fattore B svolge un ruolo chiave come “interruttore” della via alternativa del complemento. La molecola agisce bloccando selettivamente il Fattore B, riducendo l’attivazione incontrollata del complemento e contribuendo a proteggere i glomeruli dal danno infiammatorio.
Nello studio di Fase III APPEAR‑C3G, alla base dell’approvazione Aifa, il farmaco ha dimostrato una riduzione della proteinuria del 35,1% rispetto al placebo, con un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità; la riduzione della proteinuria si è accompagnata a una stabilizzazione della funzione renale nel follow‑up.
La C3G può manifestarsi già in età pediatrica, ma viene spesso diagnosticata più avanti nel tempo, con un’età media alla diagnosi intorno ai 21 anni e con un impatto significativo sulla vita quotidiana limitando scuola, lavoro e attività sociali; circa il 25% dei pazienti segnala infatti assenze da scuola o lavoro e il 21% soffre di depressione correlata alla malattia.
«Per chi vive con la C3G – interviene Fabrizio Spoleti, presidente dell’Associazione di pazienti Progetto DDD - la difficoltà non è solo clinica: il percorso che porta alla diagnosi è spesso lungo e complesso, anche perché si tratta di una patologia ancora poco conosciuta. Una volta ottenuta la diagnosi, molti pazienti faticano a individuare un riferimento clinico stabile e sono costretti a spostarsi lontano dalla propria Regione, con un impatto rilevante sulla vita quotidiana e sull’organizzazione familiare».
L’ammissione alla rimborsabilità di questa molecola, sostiene Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia, è «un traguardo importante per i pazienti italiani con C3G. Questo risultato conferma il nostro impegno nello sviluppo di soluzioni mirate per patologie complesse e ad alto bisogno clinico insoddisfatto. Il riconoscimento di innovatività attribuito alla molecola – aggiunge - valorizza ulteriormente il contributo dell’innovazione terapeutica in questo contesto».
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