MSD ha annunciato i risultati positivi preliminari dai primi due dei tre studi clinici di fase 3 che valutano la sicurezza e l'efficacia di enlicitide decanoato, farmaco sperimentale, inibitore della proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) in formulazione orale, in fase di valutazione per il trattamento di adulti con iperlipidemia in terapia con farmaci ipolipemizzanti, tra cui almeno una statina.
Gli studi CORALreef HeFH e CORALreef AddOn hanno raggiunto con successo gli obiettivi primari e tutti i principali obiettivi secondari, mostrando riduzioni maggiori statisticamente significative e clinicamente rilevanti del colesterolo a bassa densità (LDL-C) per enlicitide rispetto al placebo (CORALreef HeFH) e rispetto ad altre terapie orali non statiniche (CORALreef AddOn). Non ci sono state differenze clinicamente significative nell’incidenza di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) in entrambi gli studi.
«Siamo entusiasti di presentare i primi risultati di fase 3 del nostro programma di sviluppo clinico che valuta enlicitide che, laddove fosse approvato, sarebbe il primo inibitore orale di PCSK9 commercializzato negli Stati Uniti» assicura Dean Y. Li, presidente dei Merck Research Laboratories. «Enlicitide è il nuovo peptide macrociclico che ha il potenziale di offrire un'efficacia e una specificità per l’inibizione di PCSK9 simili a quelle degli anticorpi monoclonali – aggiunge - ma sottoforma di pillola orale da assumere quotidianamente. Stiamo lavorando intensamente per rendere disponibile questa terapia orale ai pazienti in tutto il mondo».
Enlicitide è un farmaco sperimentale, inibitore orale di PCSK9, potenzialmente il primo del suo genere, progettato per ridurre l’LDL-C attraverso lo stesso meccanismo biologico degli attuali anticorpi monoclonali approvati, inibitori di PCSK9 iniettivi, ma per la prima volta in formulazione orale da assumere quotidianamente. Enlicitide è il nuovo peptide macrociclico orale che si lega a PCSK9 e inibisce l'interazione di PCSK9 con i recettori LDL.
PCSK9 gioca un ruolo chiave nell'omeostasi del colesterolo, regolando i livelli del recettore LDL, responsabile dell'assorbimento del colesterolo nelle cellule. L'inibizione di PCSK9 indotta da enlicitide previene l'interazione di PCSK9 con i recettori LDL, determinando una maggiore disponibilità di recettori LDL sulla superficie cellulare in grado di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue.
«Se approvato – sottolinea Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di MSD Italia - questo innovativo trattamento rappresenterebbe una svolta significativa nel panorama delle terapie per le malattie cardiovascolari, migliorando non solo i risultati clinici, ma anche semplificando la vita di chi ne è affetto. Le malattie cardiovascolari rappresentano la principale causa di morte a livello globale e in Italia – ricorda Luppi - e hanno altresì un impatto significativo in termini di costi per il Servizio sanitario nazionale. Portiamo avanti il nostro impegno nel cambiare il paradigma di cura dell’aterosclerosi che è causa di gravi malattie cardiovascolari e nel ridurre i costi associati al loro trattamento».
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