La Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia cellulare per il trattamento del melanoma non resecabile (non operabile) o metastatico. St tratta di Amtagvi, che come tutte le terapie cellulari non viene somministrata come un farmaco ma prevede una procedura composta di più fasi. Da una porzione del tessuto tumorale rimossa dal paziente vengono estratte le cellule immunitarie T che vengono modificate per riconoscere le cellule tumorali e poi reinfuse nel paziente in una dose singola. Il trattamento è indicato per adulti con melanoma che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuse ad altre parti del corpo che non hanno tratto beneficio da terapie precedenti (anticorpi anti-PD1 e inibitori di BRAF).
«Il melanoma non resecabile o metastatico è una forma aggressiva di cancro che può essere fatale. L’approvazione di Amtagvi rappresenta il culmine degli sforzi di ricerca scientifica e clinica che hanno portato a una nuova immunoterapia con cellule T per pazienti con opzioni terapeutiche limitate», ha affermato Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA.
Amtagvi è stata approvata con l procedura accelerata “Accelerated Approval pathway”, con cui l’FDA dà il via libera alle terapie per malattie gravi e potenzialmente mortali per le quali esiste un bisogno medico insoddisfatto. In questi casi l’ente regolatorio diventa un po’ meno esigente sui requisiti richiesti per l’approvazione accettando che la terapia dimostri di soddisfare un endpoint secondario ragionevolmente indicativo di un beneficio clinico per i pazienti. In questo modo i pazienti riescono ad avere accesso a una terapia promettente mentre nel frattempo l’azienda produttrice prosegue la sperimentazione per accertare i vantaggi in maniera definitiva.
La sicurezza e l'efficacia di Amtagvi sono state valutate in uno studio clinico che ha coinvolto pazienti adulti con melanoma non resecabile o metastatico che erano stati precedentemente trattati con almeno una terapia sistemica, compreso un anticorpo inibitore di PD-1 oppure un inibitore di BRAF o un inibitore di BRAF con un inibitore di MEK. L'efficacia è stata stabilita sulla base del tasso di risposta obiettiva al trattamento e della durata della risposta. Tra i 73 pazienti trattati con Amtagvi alla dose raccomandata, il tasso di risposta obiettiva è stato del 31,5 per cento, inclusi tre (4,1%) pazienti con una risposta completa e 20 (27,4%) pazienti con una risposta parziale. Tra i pazienti che hanno risposto al trattamento, il 56,5 per cento, 47,8 per cento e 43,5 per cento hanno continuato a mantenere la risposta senza progressione del tumore o morte rispettivamente a sei, nove e 12 mesi.
La terapia non è esente da rischi. Nello studio sono emersi aventi avversi come gravi infezioni, disturbi cardiaci o un peggioramento della funzionalità respiratoria o renale o complicazioni fatali correlate al trattamento. I pazienti che ricevono questo prodotto devono essere attentamente monitorati prima e dopo l'infusione per segni e sintomi di reazioni avverse. In presenza di questi sintomi il trattamento deve essere sospeso o interrotto, come indicato.
Le reazioni avverse più comuni e meno gravi associate ad Amtagvi includevano brividi, febbre, affaticamento, tachicardia, diarrea, febbre, edema, eruzione cutanea, ipotensione, perdita di capelli, infezioni, ipossia e sensazione di fiato corto.
Su argomenti simili
L’Agenzia italiana del farmaco e l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) comunicano la costituzione di un tavolo tecnico congiunto per rafforzare la collaborazione istituzionale nell’ambito dell’analisi e della valorizzazione dei dati dei Registri di monitoraggio Aifa. Del tavolo tecnico fanno parte anche la Federazione italiana dei… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. La decisione rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di… Leggi tutto
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di darolutamide, inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione, più terapia di deprivazione androgenica per il trattamento dei pazienti con tumore della prostata ormonosensibile metastatico.
Migliore qualità di vita per i pazienti, più tempo per infermieri e medici da dedicare agli assistiti, maggiore efficienza nell'impiego delle risorse del Servizio sanitario nazionale: risultati possibili con la nuova modalità di somministrazione sottocute di nivolumab approvata dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per diversi tumori solidi… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) di Ascendis Pharma indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.
L'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara, caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone… Leggi tutto
GlaxoSmithKline ha annunciato che efimosfermin, terapia sperimentale da somministrare una volta al mese per la malattia epatica steatoepatitica associata a disfunzione metabolica (MASH), ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration e quella di Priority Medicines (PRIME) dalla European Medicines Agency… Leggi tutto
Nuovo Consiglio direttivo per la Società italiana di medicina farmaceutica (Simef), che si presenta con l’obiettivo di rafforzare ed espandere il ruolo della medicina farmaceutica nel sistema Paese.
In un contesto caratterizzato da rapide innovazioni terapeutiche, evoluzioni normative e crescente complessità nella gestione del farmaco… Leggi tutto
È disponibile e rimborsabile in Italia il primo biosimilare di omalizumab, destinato ai pazienti con patologie allergiche gravi e croniche. Il farmaco, sviluppato da Celltrion, è indicato per il trattamento di asma allergica, rinosinusite cronica con polipi nasali e orticaria spontanea cronica.
Queste condizioni, accomunate da un… Leggi tutto
Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR-T), sviluppata da Johnson & Johnson, è ora rimborsata in Italia per il trattamento del mieloma multiplo. Cilta-cel è indicata in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente… Leggi tutto
La spesa farmaceutica privata cresce mentre la copertura pubblica si riduce, con un aumento del peso economico sui cittadini. In questo contesto Egualia lancia un allarme: intervenire sui farmaci fuori brevetto nella revisione del Prontuario da parte dell’Agenzia italiana del Farmaco potrebbe produrre effetti distorsivi senza contribuire alla… Leggi tutto
La Commissione Europea ha approvato finerenone per il trattamento degli adulti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione del ventricolo sinistro ≥40%, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili per una popolazione di pazienti con bisogni clinici ancora insoddisfatti.
Per milioni di persone che convivono con insufficienza… Leggi tutto
Riattivare un processo fondamentale delle cellule potrebbe proteggere il cuore dagli effetti collaterali della doxorubicina senza ridurne l’efficacia contro i tumori. È quanto emerge da uno studio coordinato dall’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Neuromed, in collaborazione con Sapienza Università di Roma, Università Europea… Leggi tutto
A ridosso della Giornata mondiale dell’emofilia del 17 aprile, arriva un’importante novità nella cura di questa patologia rara e cronica: in Italia è infatti disponibile concizumab, un trattamento profilattico sottocutaneo giornaliero per le persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori.
Concizumab è un… Leggi tutto
La multinazionale Italfarmaco ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DmD) nei pazienti in grado di camminare, a partire dai sei anni di età, in trattamento con corticosteroidi, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica… Leggi tutto
Nel 2025 l’export farmaceutico italiano ha superato i 69 miliardi di euro e la produzione 74 miliardi. Gli occupati sono 72.200, in aumento del 2% rispetto all’anno precedente (45% donne, che sono oltre il 50% nella R&S). Sono oltre 4 i miliardi di investimenti, in impianti ad alta tecnologia e R&S. Di questi, oltre 800 milioni sono… Leggi tutto
Un grande sassofono realizzato in stampa 3d: è questa l'installazione simbolo del progetto “Aria di vita – ed è musica per le persone con ipertensione arteriosa polmonare”, campagna di sensibilizzazione promossa da MSD Italia presentata mercoledì 25 marzo a Roma. Obiettivo della Campagna è dare voce al respiro e trasformarlo in… Leggi tutto
L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato un aggiornamento delle informazioni su semaglutide 2,4 mg iniettiva che consente al medicinale di rimanere a una temperatura controllata fino a 30°C per un massimo di 48 ore durante la consegna dalla farmacia al paziente, riducendo la complessità della conservazione durante la distribuzione… Leggi tutto
Rendere l’innovazione accessibile non è soltanto una scelta sanitaria, ma una leva economica, industriale e geopolitica. È il messaggio emerso da “Dialoghi sull’Innovazione accessibile – Innovaction”, l’evento promosso da Adnkronos e GlaxoSmithKline, con il patrocinio di Farmindustria, che si è tenuto a Roma il 9 aprile per un confronto a più… Leggi tutto