La Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia cellulare  per il trattamento del melanoma non resecabile (non operabile) o metastatico. St tratta di Amtagvi, che come tutte le terapie cellulari non viene somministrata come un farmaco ma prevede una procedura composta di più fasi. Da una porzione del tessuto tumorale rimossa dal paziente vengono estratte le cellule immunitarie T che vengono modificate per riconoscere le cellule tumorali e poi reinfuse nel paziente in una dose singola. Il trattamento è indicato per adulti con melanoma che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuse ad altre parti del corpo che non hanno tratto beneficio da terapie precedenti (anticorpi anti-PD1 e inibitori di BRAF). 

«Il melanoma non resecabile o metastatico è una forma aggressiva di cancro che può essere fatale. L’approvazione di Amtagvi rappresenta il culmine degli sforzi di ricerca scientifica e clinica che hanno portato a una nuova immunoterapia con cellule T per pazienti con opzioni terapeutiche limitate», ha affermato Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA. 

Amtagvi è stata approvata con l procedura accelerata “Accelerated Approval pathway”, con cui l’FDA dà il via libera alle terapie per malattie gravi e potenzialmente mortali per le quali esiste un bisogno medico insoddisfatto. In questi casi l’ente regolatorio diventa un po’ meno esigente sui requisiti richiesti per l’approvazione accettando che la terapia dimostri di soddisfare un endpoint secondario ragionevolmente indicativo di un beneficio clinico per i pazienti. In questo modo i pazienti riescono ad avere accesso a una terapia promettente mentre nel frattempo l’azienda produttrice prosegue la sperimentazione per accertare i vantaggi in maniera definitiva. 

La sicurezza e l'efficacia di Amtagvi sono state valutate in uno studio clinico che ha coinvolto pazienti adulti con melanoma non resecabile o metastatico che erano stati precedentemente trattati con almeno una terapia sistemica, compreso un anticorpo inibitore di PD-1 oppure un inibitore di BRAF o un inibitore di BRAF con un inibitore di MEK. L'efficacia è stata stabilita sulla base del tasso di risposta obiettiva al trattamento e della durata della risposta. Tra i 73 pazienti trattati con Amtagvi alla dose raccomandata, il tasso di risposta obiettiva è stato del 31,5 per cento, inclusi tre (4,1%) pazienti con una risposta completa e 20 (27,4%) pazienti con una risposta parziale. Tra i pazienti che hanno risposto al trattamento, il 56,5 per cento, 47,8 per cento e 43,5 per cento hanno continuato a mantenere la risposta senza progressione del tumore o morte rispettivamente a sei, nove e 12 mesi.

La terapia non è esente da rischi. Nello studio sono emersi aventi avversi come gravi infezioni, disturbi cardiaci o un peggioramento della funzionalità respiratoria o renale o complicazioni fatali correlate al trattamento. I pazienti che ricevono questo prodotto devono essere attentamente monitorati prima e dopo l'infusione per segni e sintomi di reazioni avverse. In presenza di questi sintomi il trattamento deve essere sospeso o interrotto, come indicato.

Le reazioni avverse più comuni e meno gravi associate ad Amtagvi includevano brividi, febbre, affaticamento, tachicardia, diarrea, febbre, edema, eruzione cutanea, ipotensione, perdita di capelli, infezioni, ipossia e sensazione di fiato corto.