Una singola infusione di etranacogene dezaparvovec di CSL consente livelli di attività del fattore IX elevati e sostenuti nel tempo e riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali rispetto alla profilassi con fattore IX, con un profilo di sicurezza favorevole.

Sono alcuni risultati a lungo termine dello studio registrativo HOPE-B presentati a dicembre 2023 al meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH).

A tre anni dal trattamento con etranacogene dezaparvovec, il 94% dei pazienti è rimasto infatti libero dalla profilassi.

Questi dati «sono un’ulteriore conferma del valore clinico di etranacogene dezaparvovec rispetto agli attuali trattamenti – commenta Marianna Alacqua direttore medico di CSL Italia - e rappresentano una reale opportunità nella gestione dei pazienti con emofilia B elegibili alla terapia genica».

Lo sviluppo clinico pluriennale del farmaco è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali di commercializzazione del trattamento. Si tratta della prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.

Le due aziende hanno anche annunciato di aver ricevuto per questo farmaco il Prix Galien USA 2023 nella categoria Miglior prodotto per le malattie rare/orfane. «CSL è onorata di ricevere il Premio Galien» assicura Oliver Schmitt, amministratore delegato di CSL Italia.