La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per exagamglogene autotemcel, (exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9 (nome commerciale Casgevy).
La terapia è approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni oppure da anemia falciforme severa caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.
Exa-cel è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e da anemia falciforme severa nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8 mila i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
«L’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni sono patologie ereditarie del globulo rosso, che hanno un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, con importanti ricadute anche sui sistemi sanitari. CASGEVY ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie; ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili», ha dichiarato Franco Locatelli, M.D., Ph.D., sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
Vertex, l’azienda produttrice della terapia, sta già collaborando con le autorità regolatorie nazionali per garantire un accesso rapido ai pazienti eleggibili. In Francia questa collaborazione ha portato all’accesso precoce (early access) della terapia per il trattamento della della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. Ciò significa che tutti i pazienti eleggibili in Francia potranno accedere gratuitamente alla terapia prima del suo rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale Francese.
Vertex sta inoltre collaborando con ospedali specializzati nei trapianti di cellule staminali con l’obiettivo di creare una rete di centri di trattamento autorizzati, pubblici e privati, per la somministrazione della terapia genetica. Attualmente sono tre gli ATC attivati nell’UE. L’azienda prevede di attivarne un totale di circa 25 in tutta Europa.
Su argomenti simili
L’Agenzia italiana del farmaco e l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) comunicano la costituzione di un tavolo tecnico congiunto per rafforzare la collaborazione istituzionale nell’ambito dell’analisi e della valorizzazione dei dati dei Registri di monitoraggio Aifa. Del tavolo tecnico fanno parte anche la Federazione italiana dei… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. La decisione rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di… Leggi tutto
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di darolutamide, inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione, più terapia di deprivazione androgenica per il trattamento dei pazienti con tumore della prostata ormonosensibile metastatico.
Migliore qualità di vita per i pazienti, più tempo per infermieri e medici da dedicare agli assistiti, maggiore efficienza nell'impiego delle risorse del Servizio sanitario nazionale: risultati possibili con la nuova modalità di somministrazione sottocute di nivolumab approvata dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per diversi tumori solidi… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) di Ascendis Pharma indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.
L'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara, caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone… Leggi tutto
GlaxoSmithKline ha annunciato che efimosfermin, terapia sperimentale da somministrare una volta al mese per la malattia epatica steatoepatitica associata a disfunzione metabolica (MASH), ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration e quella di Priority Medicines (PRIME) dalla European Medicines Agency… Leggi tutto
Nuovo Consiglio direttivo per la Società italiana di medicina farmaceutica (Simef), che si presenta con l’obiettivo di rafforzare ed espandere il ruolo della medicina farmaceutica nel sistema Paese.
In un contesto caratterizzato da rapide innovazioni terapeutiche, evoluzioni normative e crescente complessità nella gestione del farmaco… Leggi tutto
È disponibile e rimborsabile in Italia il primo biosimilare di omalizumab, destinato ai pazienti con patologie allergiche gravi e croniche. Il farmaco, sviluppato da Celltrion, è indicato per il trattamento di asma allergica, rinosinusite cronica con polipi nasali e orticaria spontanea cronica.
Queste condizioni, accomunate da un… Leggi tutto
Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR-T), sviluppata da Johnson & Johnson, è ora rimborsata in Italia per il trattamento del mieloma multiplo. Cilta-cel è indicata in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente… Leggi tutto
La spesa farmaceutica privata cresce mentre la copertura pubblica si riduce, con un aumento del peso economico sui cittadini. In questo contesto Egualia lancia un allarme: intervenire sui farmaci fuori brevetto nella revisione del Prontuario da parte dell’Agenzia italiana del Farmaco potrebbe produrre effetti distorsivi senza contribuire alla… Leggi tutto
La Commissione Europea ha approvato finerenone per il trattamento degli adulti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione del ventricolo sinistro ≥40%, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili per una popolazione di pazienti con bisogni clinici ancora insoddisfatti.
Per milioni di persone che convivono con insufficienza… Leggi tutto
Riattivare un processo fondamentale delle cellule potrebbe proteggere il cuore dagli effetti collaterali della doxorubicina senza ridurne l’efficacia contro i tumori. È quanto emerge da uno studio coordinato dall’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Neuromed, in collaborazione con Sapienza Università di Roma, Università Europea… Leggi tutto
A ridosso della Giornata mondiale dell’emofilia del 17 aprile, arriva un’importante novità nella cura di questa patologia rara e cronica: in Italia è infatti disponibile concizumab, un trattamento profilattico sottocutaneo giornaliero per le persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B con inibitori.
Concizumab è un… Leggi tutto
La multinazionale Italfarmaco ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DmD) nei pazienti in grado di camminare, a partire dai sei anni di età, in trattamento con corticosteroidi, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica… Leggi tutto
Nel 2025 l’export farmaceutico italiano ha superato i 69 miliardi di euro e la produzione 74 miliardi. Gli occupati sono 72.200, in aumento del 2% rispetto all’anno precedente (45% donne, che sono oltre il 50% nella R&S). Sono oltre 4 i miliardi di investimenti, in impianti ad alta tecnologia e R&S. Di questi, oltre 800 milioni sono… Leggi tutto
Un grande sassofono realizzato in stampa 3d: è questa l'installazione simbolo del progetto “Aria di vita – ed è musica per le persone con ipertensione arteriosa polmonare”, campagna di sensibilizzazione promossa da MSD Italia presentata mercoledì 25 marzo a Roma. Obiettivo della Campagna è dare voce al respiro e trasformarlo in… Leggi tutto
L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato un aggiornamento delle informazioni su semaglutide 2,4 mg iniettiva che consente al medicinale di rimanere a una temperatura controllata fino a 30°C per un massimo di 48 ore durante la consegna dalla farmacia al paziente, riducendo la complessità della conservazione durante la distribuzione… Leggi tutto
Rendere l’innovazione accessibile non è soltanto una scelta sanitaria, ma una leva economica, industriale e geopolitica. È il messaggio emerso da “Dialoghi sull’Innovazione accessibile – Innovaction”, l’evento promosso da Adnkronos e GlaxoSmithKline, con il patrocinio di Farmindustria, che si è tenuto a Roma il 9 aprile per un confronto a più… Leggi tutto